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辉瑞共同领投 这家公司能从根源上解决亨廷顿舞蹈症吗？
南京医科大学发现多发性硬化症致病新机制
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科学家发现一种新型的人类自身炎性疾病—CRIA综合征
中美学者发现新型自身炎症性疾病及其致病机制
Somatrogon治疗儿童生长激素缺乏症的3期临床试验取得积极结果
罕见免疫疾病精准抗癌疗法2期数据积极
重症先天性中性粒细胞减少症的1b期临床试验启动
杨辉：探索基因编辑技术，致力于罕见病治疗
中国专家研究新发现：基因编辑阻断高胆固醇血症家族遗传
Trofinetide治疗Rett综合征的关键性3期临床研究启动
首次送往国际空间站的人体类器官，将为治疗大脑疾病带来什么
关于多发性硬化患者生育的那些事儿
研究人员发现亨廷顿舞蹈病患者独特的大脑变化
检测和研究视网膜母细胞瘤的新方法
造福难治型脑瘤儿童患者，创新疗法已递交滚动上市申请
Masitinib治疗惰性系统性肥大细胞增多症的3期验证研究开启
获优先审评资格 罕见神经疾病创新疗法有望明年3月获批
非营利组织成立生物样本库，助力杜氏肌营养不良症的研究
多发性硬化与疱疹病毒之间的联系
抗炎饮食如何帮助冷凝集素综合征患者
《自然》：科学家找到了维持造血干细胞的关键因子
骆清铭：希望尽快启动中国脑计划
Y-mAbs公司GD2靶向抗体naxitamab美国申请上市，联合GM-CSF总缓解率78%
乔杰：人类如何保持基因组的稳定
全基因组单核苷酸变异数据库建立
治疗先天性儿童盲人取得重大进展
依达拉奉口服混悬剂启动全球III期研究，静脉制剂Radicava已在中国获批！
赛诺菲Toujeo(甘精胰岛素U300)获美国FDA批准，用于I型糖尿病儿科患者！
FDA批准靶向镰状细胞病异常的新疗法
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