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中国专家研究新发现：基因编辑阻断高胆固醇血症家族遗传
Trofinetide治疗Rett综合征的关键性3期临床研究启动
首次送往国际空间站的人体类器官，将为治疗大脑疾病带来什么
关于多发性硬化患者生育的那些事儿
研究人员发现亨廷顿舞蹈病患者独特的大脑变化
检测和研究视网膜母细胞瘤的新方法
造福难治型脑瘤儿童患者，创新疗法已递交滚动上市申请
Masitinib治疗惰性系统性肥大细胞增多症的3期验证研究开启
获优先审评资格 罕见神经疾病创新疗法有望明年3月获批
非营利组织成立生物样本库，助力杜氏肌营养不良症的研究
多发性硬化与疱疹病毒之间的联系
抗炎饮食如何帮助冷凝集素综合征患者
《自然》：科学家找到了维持造血干细胞的关键因子
骆清铭：希望尽快启动中国脑计划
Y-mAbs公司GD2靶向抗体naxitamab美国申请上市，联合GM-CSF总缓解率78%
乔杰：人类如何保持基因组的稳定
全基因组单核苷酸变异数据库建立
治疗先天性儿童盲人取得重大进展
依达拉奉口服混悬剂启动全球III期研究，静脉制剂Radicava已在中国获批！
赛诺菲Toujeo(甘精胰岛素U300)获美国FDA批准，用于I型糖尿病儿科患者！
FDA批准靶向镰状细胞病异常的新疗法
Maransertib治疗这2种罕见疾病试验完成首位患者给药
弗吉尼亚大学发现多发性硬化症的关键因素
UCLA研究发现了治疗亨廷顿病的潜在策略
“基因剪刀”治疗地中海贫血效果初现
克罗恩病可能影响大脑网络结构连接: 情绪障碍的发生和管理
罗氏IL-6R单抗satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)在日本进入审查
PRX-102可改善法布雷病患者的肾功能
首个人类CRISPR基因编辑临床试验效果显著，将彻底改变遗传病的治疗
哥斯达黎加科学家领衔视网膜色素变性治疗研究
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