罗氏集团旗下Genentech公司近日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已经接受该公司satralizumab的生物制品许可申请(BLA)，用于治疗成人和青少年视神经脊髓炎光频谱系疾病(neuromyelitis optica spectrum disorder，NMOSD)。欧洲药品管理局(EMA)也已接受该公司的satralizumab上市许可申请(MAA)，并授予其加速评估资格。FDA与EMA人类用药产品委员会(CHMP)的最终确定结果预计将在2020年公布。
“患有NMOSD的患者会经历不可预测的复发，这可导致永久性的神经损伤。尽管最近在了解该疾病方面取得了重大进展，但仍需要更多可选择的被批准治疗方法。每四周一次自我皮下给药的Satralizumab已经显示出其可持续96周的强劲疗效，并可显著降低广大患者复发的风险。”该公司首席医疗官兼全球产品开发主管Levi Garraway博士说，“FDA和EMA接受satralizumab的申请，使我们离向成千上万受NMOSD影响的人提供新药的目标又近了一步，我们正在积极与卫生管理部门合作，使satralizumab能尽快为人所用。”
satralizumab的申请基于两项三期研究(SAkuraStar和SAkuraSky)的积极结果，分别评估了satralizumab作为单一疗法和与基线免疫抑制剂联合治疗的有效性和安全性。在SAkuraStar研究中，与安慰剂组相比，在aquaporin-4 (AQP4-IgG)血清抗体阳性和血清抗体阴性患者的总体研究人群中，接受satralizumab单一治疗的患者复发风险降低了55%(危险比[HR]=0.45, 95%置信区间[CI]: 0.23-0.89;p = 0.0184)。AQP4-IgG血清抗体阳性患者的大组(~67%)中（往往经历更严重的病程的患者），接受Satralizumab患者复发风险降低了74% (HR=0.26, 95% CI: 0.11-0.63;(p=0.0014)。在所有接受该药治疗的患者中，76.1%的患者在48周内无复发，72.1%的患者在96周内无复发，而安慰剂组这一比例分别为61.9%和51.2%。来自AQP4-IgG血清抗体阳性亚组的数据显示，48周和96周无复发比例分别为82.9%和76.5%，而在安慰剂组中的这一比例分别为55.4%和41.1%。
此外，SAkuraSky研究数据显示，与安慰剂相比，接受Satralizumab与基线免疫抑制剂联合使用时，整个研究人群的复发风险降低了62% (HR=0.38, 95% CI: 0.16-0.88; AQP4-IgG血清抗体阳性患者复发的风险降低79% (HR=0.21, 95% CI: 0.06-0.75;p = 0.0086)。在所有接受该药治疗的人群中，48周和96周无复发比例分别是88.9%和77.6%，而与安慰剂组中这一比例分别为66.0%和58.7%。来自AQP4-IgG血清抗体阳性亚组的数据显示， 48周和96周无复发比例均为91.5%，而使用安慰剂的患者无复发的比例分别为59.9%和53.3%。
总的来说，在两项研究中，satralizumab和安慰剂治疗组发生严重不良事件患者比例相似。与安慰剂组相比，接受satralizumab治疗的患者感染(包括严重感染)的比例更低。satralizumab组中最常见的不良事件为SAkuraStar研究中的尿路感染和上呼吸道感染，SAkuraSky研究中为上呼吸道感染、鼻咽炎(普通感冒)和头痛。
FDA之前在2018年12月授予了satralizumab治疗NMOSD突破性疗法资格。
关于视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)
NMOSD是一种罕见的、终生的、使人虚弱的中枢神经系统的自身免疫性疾病，主要损害视神经和脊髓，导致失明、肌无力和瘫痪。患有NMOSD的人会经历不可预测的严重的复发，直接导致累积性、永久性、神经损伤和残疾。在某些情况下，复发会导致死亡。NMOSD在欧洲影响超过1万人，在美国影响1.5万人，在世界各地影响多达数十万人。这种疾病在三四十岁的非白种人女性中最为常见。
NMOSD通常与致病性抗体(AQP4-IgG)相关，这种抗体瞄准并破坏一种称为星形胶质细胞的特定细胞类型，导致视神经、脊髓和大脑的炎性病变。大约三分之二的NMOSD患者的血清中可以检测到AQP4-IgG抗体。
虽然大多数NMOSD病例可以通过诊断得到确诊，但患有这种疾病的人仍然经常被误诊为多发性硬化症。这是由于这两种疾病的重叠特征，包括女性患病率更高、症状相似以及两者都会复发。
外文：FDA Accepts Genentech’s Biologics License Application for Satralizumab for Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder
