PellePharm制药公司前不久宣布已完成2% Patidegib局部凝胶对照载体凝胶治疗Gorlin综合征（Gorlin Syndrome）患者的关键3期临床试验的招募。 PellePharm是一家致力于治疗罕见的基底细胞癌的临床晚期生物制药公司。

 “患有Gorlin综合症的患者会经历反复的开刀外科手术治疗，导致面部疤痕累累，以及重要面部结构和功能潜在的丧失，并影响生活质量。” PellePharm公司总裁兼首席执行官Sanuj K.Ravindran医学博士说，“患者对这项试验的极大热情使我们迅速的完成该研究的招募，并比原计划多招募约16％的患者。我们因Patidegib局部凝胶的潜力而深受鼓舞，并感谢全球Gorlin综合征社群的大力支持，以及所有研究人员，临床医生，患者和护理人员，正是他们的努力，才为这一毁灭性疾病带来希望。”

这项随机，双盲，载体对照的3期临床试验，旨在评估12个月内每天两次敷脸2% Patidegib局部凝胶与载体凝胶相比的安全性和有效性。对于完成了3期试验的患者和完成2期Gorlin综合征试验的患者，将继续加入此研究结束后的一项至少12个月的开放性、以评估安全性和耐受性的扩展研究。

“对于PellePharm和广大的Gorlin综合征社群而言，这是一个非常重要的里程碑，我们很高兴离我们将Patidegib局部凝胶带给所有Gorlin综合征患者的目标又近了一步。Gorlin综合征是一种目前还没有FDA批准的治疗方法的疾病。” LEO制药公司全球研发副总裁Thorsten Thormann说。

截至2018年11月，PellePharm与LEO Pharma达成了战略合作，以应对罕见皮肤疾病（如Gorlin综合症和高频基底细胞癌（HF-BCC））的未满足医疗需求。根据协议，LEO Pharma将为PellePharm提供资源，以资助其进行2％Patidegib局部凝胶治疗Gorlin综合征患者的3期临床试验。

关于Patidegib

Patidegib局部凝胶是一种研究性治疗方法，旨在通过阻断hedgehog信号通路中的疾病源头，减轻Gorlin综合征和高频BCC（HF-BCC）患者的BCC肿瘤负荷。 Patidegib局部凝胶已在缓解Gorlin综合征BCC肿瘤的2期临床研究中显示出早期前景。Patidegib局部用药研发的目标是保有先前在1期临床试验中口服Patidegib表现出的临床活性和良好的耐受性同时，不会出现口服类hedgehog抑制剂的不良全身副作用。局部凝胶制剂在室温下稳定至少两年，可成为Gorlin综合症和HF-BCC长期家庭治疗的选择。 PellePharm已获得FDA授予的的Patidegib局部凝胶治疗Gorlin综合征的孤儿药资格认定和突破性疗法资格，以及欧盟EMA孤儿药物委员会授予的Gorlin综合征的孤儿药资格认定。

关于Gorlin综合症

Gorlin综合症是一种罕见的遗传性疾病，其特征是编码PATCHED1（PTCH1）的肿瘤抑制基因的一个等位基因中的结构性遗传性突变，PTCH1是hedgehog信号通路的主要抑制蛋白。这导致多发性基底细胞癌的形成，且多发于面部。

由于尚无FDA批准的Gorlin综合征患者使用的药物，因此治疗BCC的标准方法是手术。患有严重的Gorlin综合症的患者每年可能要进行多达30次手术，这些手术是反复的，会留下疤痕并毁容的。在美国大约有10,000名患者，也可以说每31,000人中就有1人患Gorlin综合症。Gorlin氏综合症还有另外几种称呼，如高林-戈尔兹氏综合症、基底细胞痣综合症（BCNS）和痣样基底细胞癌综合症（NBCCS）。

外文：https://pellepharm.com/news/