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Maransertib治疗这2种罕见疾病试验完成首位患者给药
弗吉尼亚大学发现多发性硬化症的关键因素
UCLA研究发现了治疗亨廷顿病的潜在策略
“基因剪刀”治疗地中海贫血效果初现
克罗恩病可能影响大脑网络结构连接: 情绪障碍的发生和管理
罗氏IL-6R单抗satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)在日本进入审查
PRX-102可改善法布雷病患者的肾功能
首个人类CRISPR基因编辑临床试验效果显著，将彻底改变遗传病的治疗
哥斯达黎加科学家领衔视网膜色素变性治疗研究
CRISPR基因编辑疗法人体临床试验公布积极数据
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CRISPR Therapeutics公布CTX001用于治疗严重血液疾病的初始临床数据
全球真实世界研究支持Signifor治疗库欣综合征的长期收益
Zilucoplan治疗重症肌无力全球3期关键研究的首位患者给药
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复旦大学鉴定出4种自噬体连接化合物有望治疗亨廷顿舞蹈病等polyQ疾病
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评估Trappsol® Cyclo™治疗C型尼曼-匹克病的1期试验招募完成
酶形状扩展可能是腓骨肌萎缩症的根本病因
科学家发现Roquin-1蛋白突变引发人类免疫失调的机制
治疗进行性肌肉骨化症的药物BLU-782获5亿美元资助
研究人员发现治疗肺纤维化的新靶点
EB-101基因疗法治疗这类大疱性表皮松解症的1/2a期临床积极数据公布
相貌超群竟是病，我国首个“刷脸识病”系统投用，可识百种罕见病
首个CAR-T疗法治疗重症肌无力的临床试验启动
研究人员通过单细胞测序绘制首个人胚胎造血和免疫系统发育图谱
科学家首次实现活细胞RNA标记与无背景成像
科学家发现GPR161突变易患儿童髓母细胞瘤
从小分子到基因疗法 肖啸教授看明天
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