Omeros公司向美国食品与药品管理局（FDA）提交了Narsoplimab生物制品许可申请（BLA）滚动申报的第一部分。Narsoplimab用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（hematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy，HSCT-TMA），这是一种干细胞移植的致命并发症。

Narsoplimab也被称为“OMS721”，是Omeros制药开发的一款人源单克隆抗体，靶向甘露聚糖结合凝集素相关的丝氨酸蛋白酶-2 (MASP-2)。目前尚未批准用于治疗或预防HSCT-TMA的产品，Narsoplimab是唯一一种开发中治疗HSCT-TMA的药物，已获得FDA突破性疗法资格认定。并且，FDA也授予其孤儿药资格认定。

上个月，Omeros制药宣布FDA已经同意他们提议的Narsoplimab治疗HSCT-TMA滚动申报BLA的时间表。滚动申报使Omeros制药能够仅提交已完成的部分申请材料，这样可以加快审批时间。因为FDA能在提交部分材料后就开始审核，而不是等到全部的BLA材料提交完后再开始审核。由于Narsoplimab拥有治疗HSCT-TMA的孤儿药资格认定，美国FDA放弃了原本应在生物制品申请许可发起时支付的大约300万美金的处方药使用费。

“这对我们公司、股东，最重要的是对那些将要接受干细胞移植的患者来说，都是一个重要的里程碑，”Omeros的董事长兼首席执行官医学博士Gregory A.Demopulos说，“我们期待继续与FDA和欧洲监管机构密切合作，使narsoplimab尽快在市场上销售，给到需要它的患者。到那时，通过我们不断扩大的同情用药计划，使干细胞移植TMA患者和他们的医生都能更容易的使用该药物。”

日前公开的申请内容包括所有的非临床数据（药理学、药代动力学和毒理学）、研究报告、概述和BLA总结。一旦完成所有的临床数据收集、汇总和分析，将按计划提交生物制品许可申请的临床部分材料，随后提交质量部分（化学、生产和控制）材料。临床和质量部分的提交按计划将在明年上半年完成。Omeros制药预计FDA将根据《处方药使用费法案》（PDUFA）授予narsoplimab生物制品许可申请的优先审查权，这将进一步缩短FDA整体审核时间。

在美国和欧洲每年大约有25000到30000例异体干细胞移植。据报道，血栓性微血管病的发生率约占40%，其中高危人群占80%，而重度HSCT-TMA的死亡率可达90%以上。

外文：OMEROS CORPORATION INITIATES BLA SUBMISSION FOR NARSOPLIMAB FOR THE TREATMENT OF HSCT-TMA