OPKO健康公司与辉瑞公司近日宣布，其评估每周1次给药Somatrogon与每日注射GENOTROPIN® （somatropin）治疗青春期前儿童生长激素缺乏症（growth hormone deficiency ，GHD）疗效比较的全球3期试验，达到了非劣效性主要终点，即测量患儿在第12个月时的年身高增长速度。

该临床试验的研究结果表明，根据测量受试者第12个月时的身高增长速度，somatrogon每周1次给药治疗青春期前儿童GHD的疗效不劣于somatropin每日1次给药疗效（试验主要终点）。somatrogon 组 (10.12 cm/年)的最小方均值高于somatropin组(9.78 cm/年)，身高速度（cm/年）的治疗差异（somatrogon -somatropin）为0.33，而两侧差异95％的置信区间为（-0.39，1.05）。此外，与每日1次的somatropin队列相比，每周1次的somatrogon队列在6个月和12个月的关键次要终点的身高变化标准差得分更高。

同时，每周1次给药的somatrogon队列与每日1次给药的somatropin队列相比，6个月时身高速度的变化（另一个主要的次要终点）更高。在临床中这些常用的生长指标用来测量受试者追赶年龄、性别匹配的同龄人的生长的潜在能力。

在研究中, somatrogon普遍具有良好的耐受性，就两个治疗组之间观察到的不良事件的类型、数量和严重程度而言，与每日1次使用somatropin相当。免疫原性实验和其他数据分析正在进行中，该研究的全部结果将在未来的学术会议中展现。

“我们非常高兴地宣布这些有利的顶线结果，这些结果证明了每周服用1次somatrogon治疗GHD患儿的有效性。”OPKO董事长兼首席执行官Phillip Frost博士说，“Somatrogon是利用OPKO专有的长效技术构成的一种新型分子实体。我们认为同目前每日注射1剂的标准疗法相比，somatrogon在治疗GHD儿童方面取得的重大进步，该药物可以提高患者对治疗的依从性和生活质量。”

关于Somatrogon

Somatrogon是一种新的分子实体，一段天然生长激素序列的C和N末端分别加上了2个和1个来自人类绒毛膜促性腺激素（HCG）β亚基的C末端肽（CTP）拷贝，使其半衰期得以延长。Somatrogon获得美国和欧盟授予的孤儿药资格认定，用来治疗儿童和成人的生长激素缺乏症。

关于生长激素缺乏症

生长激素缺乏症是一种罕见病，该疾病的特点是脑垂体不能分泌足够的生长激素，大约在每4000~10000人中会有1人受该病影响。对于儿童患者，这一疾病可能由基因突变导致，也可能在出生后患得。生长激素可以促进生长，但由于患者脑垂体分泌生长激素水平不足，所以患者的身高会受到影响，青春期也可能会延迟。如不进行治疗，患者的生长会减慢，使得他们在成人后身材矮小并可能诱发其他健康问题。

外文：OPKO and Pfizer Announce Positive Phase 3 Top-Line Results for Somatrogon, an Investigational Long-Acting Human Growth Hormone to Treat Children with Growth Hormone Deficiency