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FDA批准罕见骨髓疾病新疗法
FDA授予OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征的再生医学先进疗法资格认定
Science子刊：I期临床试验表明药物局部诱导的IL-12基因疗法有望治疗复发性胶质母细胞瘤患者
CRISPR-Cas重大进展：实现同时编辑几十个基因
强强联手，开发“天使综合征”反义寡核苷酸疗法
Ascendis公司申请启动TransCon™ CNP治疗软骨发育不全的全球2期试验
科学家成功构建藏族人群全基因组水平的适应性遗传变异图谱
诺华与生物制药公司Pharming合作，开发免疫缺陷类疾病治疗药物
Cell：挑战常规！CAG重复序列决定着亨廷顿舞蹈病发病时间
Pamrevlumab治疗特发性肺纤维化的3期试验完成首名患者给药
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现代舞可改善亨廷顿舞蹈症患者运动功能
《科学》子刊：老药新用 多发性硬化症疗法还可救治脑癌
PLN-74809治疗特发性肺纤维化的1b期临床试验获得积极结果
Cell封面：单细胞测序揭示胶质母细胞瘤的“变形计”
上海科学家构建新型工具 拓展基因编辑适用范围
Science子刊：靶向嘧啶合成增强胶质母细胞瘤干细胞的分子治疗反应
激活CD8+T细胞 为多种自身免疫性疾病提供“庇护伞”
中药孵化的多发性硬化症1类新药获FDA临床批准
雷特综合征尚无药物可治，增强KCC2基因表达的化合物有望改变这一局面
复旦大学实现高效脑靶向药物递送
Sarepta基因疗法扩大招患者 安全性虚惊一场
囊性纤维化治疗新希望 科学家有望利用CRISPR-Cas技术剔除致病基因突变
科普 | 重症肌无力的规范化治疗
创新遗传性肥胖症疗法达到关键性3期临床终点，有望年底递交NDA
2019 欧洲幼年局限性硬皮病管理专家共识
红斑狼疮疾病发病机制研究领域取得新进展
Ionis反义药物Waylivra治疗家族性部分脂肪营养不良（FPL）获得成功!
长效化药物接连上市 血友病A患者多样化选择
Neflamapimod治疗亨廷顿病的2期新研究启动
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