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Exondys 51在3项临床试验中均显著延缓患者呼吸功能下降
DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退
研究人员开发出快速精确的天使综合征和普拉德-威利综合征诊断测试
重磅多发性硬化症药物：诺华芬戈莫德国内技术审评火速完成！
首例PGT技术阻断遗传病胎儿诞生
用动物培养人体器官初获进展
Science：抗感染蛋白还可以感知非感染细胞中的蛋白质错误折叠，神经退行性疾病又见曙光
全球首例！从源头阻断不良遗传病 基因缺陷夫妇终获健康宝宝
诺华芬戈莫德即将国内上市 为多发性硬化症患者带来福音
B型血友病基因疗法2b期临床结果积极 3期关键性研究已启动
罗氏公布Hemlibra广泛临床项目数据，显示持久疗效、安全及生活质量获益
血友病基因疗法获再生医学先进疗法认定 有望启动注册性试验
新观点有望为肢带型肌营养不良开辟全新干预途径
我国采用“蛋白A免疫吸附”新医术获重大突破
FDA批准CAM2029治疗肢端肥大症3期临床试验的IND申请
10年艰苦研发 治愈一罕见病
宝鸡市人民医院感染科成功报道肾综合征出血热合并噬血综合征病例
进一步确立诺西那生钠注射液作为各种SMA患者治疗基石的地位
Losmapimod药物在FSHD患者中的疗效和安全性第二期临床试验
一图读懂 | SMA的产前诊断
中科院广州生物院首次在猪上实现多位点单碱基编辑
“这是一条很大的红线”
基因疗法治疗黏多糖贮积症的2/3期试验完成首名欧洲患者给药
口服新药治疗肌萎缩进临床二期
FibroGen创新疗法2期临床结果积极 缓解DMD患者致死首要因素
青海大学首次发现高原红细胞增多症又一成因
治疗系统性红斑狼疮候选新药进入II期临床研究
“镜面人”的反转人生：误诊难题待解，手术挑战更大
脐带血干细胞移植治疗再生障碍性贫血优势明显
新研究有望改进杜氏肌营养不良症的治疗
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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