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B型血友病基因疗法2b期临床结果积极 3期关键性研究已启动
罗氏公布Hemlibra广泛临床项目数据，显示持久疗效、安全及生活质量获益
血友病基因疗法获再生医学先进疗法认定 有望启动注册性试验
新观点有望为肢带型肌营养不良开辟全新干预途径
我国采用“蛋白A免疫吸附”新医术获重大突破
FDA批准CAM2029治疗肢端肥大症3期临床试验的IND申请
10年艰苦研发 治愈一罕见病
宝鸡市人民医院感染科成功报道肾综合征出血热合并噬血综合征病例
进一步确立诺西那生钠注射液作为各种SMA患者治疗基石的地位
Losmapimod药物在FSHD患者中的疗效和安全性第二期临床试验
一图读懂 | SMA的产前诊断
中科院广州生物院首次在猪上实现多位点单碱基编辑
“这是一条很大的红线”
基因疗法治疗黏多糖贮积症的2/3期试验完成首名欧洲患者给药
口服新药治疗肌萎缩进临床二期
FibroGen创新疗法2期临床结果积极 缓解DMD患者致死首要因素
青海大学首次发现高原红细胞增多症又一成因
治疗系统性红斑狼疮候选新药进入II期临床研究
“镜面人”的反转人生：误诊难题待解，手术挑战更大
脐带血干细胞移植治疗再生障碍性贫血优势明显
新研究有望改进杜氏肌营养不良症的治疗
全球首款微绒毛包涵体病疗法获批开始2期试验
什么是SMA的三级预防？
基因疗法治疗DMD，辉瑞首次公布人体试验早期数据，计划启动3期临床试验
多模态跨尺度生物医学成像设施项目启动
硬皮病研究为患者提供了新的希望
武汉血液中心联姻“国家队”探秘纳米级血液世界
中国家族中发现的新突变可能和Alport综合征进展相关
研究发现新药可饿死黑色素瘤细胞
人工智能有望提高罕见病诊断水平
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