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新药物有望让侏儒症患儿长高
科学家们接近多发性硬化的根本病因
中科院广州生物院开发出“5G”版体细胞重编程技术
英国罕见病用药纳入报销体系的主要途径及对我国的启示
Imcyse完成3500万欧元融资 开发活性特异性免疫疗法
生物技术公司Biophytis与法国肌营养不良协会携手共同开发口服药治疗DMD
当人工智能遇上青光眼，诊断更精准
尼达尼布对系统性硬化症患者间质性肺疾病的作用
屠呦呦团队用青蒿素治疗红斑狼疮适应症取得新进展
运动或有益于亨廷顿病患者心血管、线粒体功能
研究揭示肠菌在克罗恩病中作用的分子机制
罕见病之6：常染色体显性多囊肾（ADPKD）
PLOS Genet：研究揭示多发性硬化症的根本原因
基因疗法获FDA批准进行治疗儿科罕见病的临床试验
OV101可以改善天使综合征患者运动功能、睡眠和行为
跋山涉水 瑞典新药要进中国治疗罕见肾病
胞动力学和ALS协会续签合作伙伴关系以推进对抗ALS的研究
亨廷顿舞蹈病药物成功降低致病蛋白水平
PPMD资助17万美元开展优化基因编辑治疗dmd的研究
基因疗法治愈“泡泡男孩”病婴儿
再生疗法获FDA优先审评资格 有望年底获批
研究发现天使综合征致病机制和潜在药物靶点
抗肺动脉高压候选新药TPN171进入II期临床研究
罕见病之五——苯丙酮尿症PKU
罕见病药物尼达尼布临床研究再登《新英格兰医学杂志》
Ofev®能够减缓系统性硬化症相关间质性肺病患者的肺功能丢失
Rivipansel治疗镰状细胞病的3期试验完成招募
打造创新基因疗法，Amicus与基因疗法先驱扩展合作
AT132治疗罕见肌病的1/2期试验获得新的积极数据
血友病基因疗法达到3期临床终点，有望第三季度递交监管申请
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