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新技术可诊断罕见遗传病
沙夫-杨综合征家族遗传被阻断
Facio计划利用实际患者数据改善对FSHD临床试验设计
Gastroenterology：根据炎症信号分析克罗恩氏病的发病原因
这种无药可治的疾病 意外找到了新药
艾地苯醌对减缓DMD患者呼吸功能丢失有长期疗效
科学家找到提升基因编辑治疗罕见肌病效率的方法
优于CRISPR的基因编辑技术？这家公司将开展儿童基因治疗试验
三联疗法治疗囊性纤维化患者的3期研究达到主要终点
患者自身细胞可能是治疗克罗恩病的关键
尼替西农增加白化病患者体内黑色素水平
Crysvita®（Burosumab）治疗X-连锁低磷酸盐血症患儿3期研究报告64周积极结果
新型基因疗法有望治疗罕见眼病
中国牛人新发现！基因编辑小剪子，有的严重脱靶
Brain：科学家发现治疗多发性硬化的新机制
发现POMES技术可作为罕见病临床首选遗传诊断方案
肢带型肌营养不良症基因疗法显示早期疗效
Sci Rep：新型化合物有助于治疗多发性硬化
老药开新花：阿司匹林有望治疗一类自身免疫疾病
不可忽视的前沿领域——青光眼的干细胞治疗
野马生物将溶瘤病毒与CAR-T联合，用于治疗胶质母细胞瘤
研究发现指向治疗杜氏肌营养不良症的创新方法
十种罕见病：系统性硬化、亨廷顿舞蹈症、糖原累积症等研究进展 | YAO闻快讯
新研究揭示神经退行性疾病的发病机制
PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症
Gastroenterology：患者自身来源的细胞可用于治疗克罗恩氏病
一种新型药物混合制剂或能治疗多种神经变性疾病
保护少突胶质细胞可减少多发性硬化的影响
Stem Cell Rep：新型药物混合制剂有望将星形细胞转化为神经元 治疗多种神经变性疾病
高渗盐水或可帮助囊性纤维化患儿更好地呼吸
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