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基因突变“抵御”脂肪肝并确保疾病更好的预后
儿童生长激素缺乏症新药！新型长效生长激素TransCon hGH
箭头制药公司申请启动ARO-AAT治疗罕见肝病的2/3期临床试验
DCCR治疗小胖威利综合征3期试验的DSMB审查获得积极结果
Troriluzole治疗脊髓小脑性共济失调的3期试验招募首名患者
个性化用药有望改善克罗恩病患者的治疗
科学家揭示人胚胎干细胞自我更新奥秘
NurOwn细胞疗法治疗多发性硬化症的2期试验招募首名患者
婴儿猝死综合征病因查明
新技术可诊断罕见遗传病
沙夫-杨综合征家族遗传被阻断
Facio计划利用实际患者数据改善对FSHD临床试验设计
Gastroenterology：根据炎症信号分析克罗恩氏病的发病原因
这种无药可治的疾病 意外找到了新药
艾地苯醌对减缓DMD患者呼吸功能丢失有长期疗效
科学家找到提升基因编辑治疗罕见肌病效率的方法
优于CRISPR的基因编辑技术？这家公司将开展儿童基因治疗试验
三联疗法治疗囊性纤维化患者的3期研究达到主要终点
患者自身细胞可能是治疗克罗恩病的关键
尼替西农增加白化病患者体内黑色素水平
Crysvita®（Burosumab）治疗X-连锁低磷酸盐血症患儿3期研究报告64周积极结果
新型基因疗法有望治疗罕见眼病
中国牛人新发现！基因编辑小剪子，有的严重脱靶
Brain：科学家发现治疗多发性硬化的新机制
发现POMES技术可作为罕见病临床首选遗传诊断方案
肢带型肌营养不良症基因疗法显示早期疗效
Sci Rep：新型化合物有助于治疗多发性硬化
老药开新花：阿司匹林有望治疗一类自身免疫疾病
不可忽视的前沿领域——青光眼的干细胞治疗
野马生物将溶瘤病毒与CAR-T联合，用于治疗胶质母细胞瘤
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