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国内首家申报上市 这款孤儿药即将为中国患者带来新的治疗选择
肺动脉高压或有外科治疗手段
MN-166治疗ALS的3期试验将启动
优化的CRISPR-Cas9基因编辑有望治疗镰状细胞病
AveXis公司数据强化了Zolgensma®对于治疗1型SMA患者的效果
诺华脊髓性肌萎缩基因疗法公布新数据 预计5月获批上市
SCID-X1体外基因疗法显示惊人疗效
新型HPV疗法对罕见呼吸道肿瘤的疗效
先天性肾上腺皮质增生症2期研究进展
基因疗法公司Fibrocell获1.35亿美元助力 用于治疗罕见“蝴蝶症”
肝豆状核变性：基因突变如何影响预后效果？
阿片类药物治疗SCD的新数据
新的Joubert综合征小鼠模型将促进疗法开发
阿斯利康Fasenra治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）II期展现强劲疗效
罕见“硬骨头”患者遇骨折 手术固定堪比在岩石上打洞
L-CsA-i治疗闭塞性细支气管炎综合征的全球3期试验启动
CRN00808治疗肢端肥大症的2期试验完成首批患者给药
Burosumab对X连锁低磷酸盐血症的改善效果好于标准治疗
药物临床试验研究中心(GCP)2018年度报告
江苏省罕见病保障政策 与孤儿药供应保障模式研究
血友病基因疗法临床结果积极 可提高凝血因子至正常水平
剪掉“坏基因” “上帝的手术刀”难免失手
老年克罗恩病患者也可受益于新药物
基因编辑为镰状细胞病和β地中海贫血患者带来福音
Livoletide治疗小胖威利综合征的关键2b/3期临床研究启动
QR-421a治疗Usher综合征的1/2期试验完成首名患者给药
获欧盟委员会支持，首款β地中海贫血症基因疗法今年有望上市
Dasiglucagon治疗先天性高胰岛素血症的3期试验完成首名患者给药
NUP160是不是致病基因？13年后终于找出真相
研究表明，增加MFN1蛋白水平可以逆转小鼠体内CMT2A的特征
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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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