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基因疗法公司Fibrocell获1.35亿美元助力 用于治疗罕见“蝴蝶症”
肝豆状核变性：基因突变如何影响预后效果？
阿片类药物治疗SCD的新数据
新的Joubert综合征小鼠模型将促进疗法开发
阿斯利康Fasenra治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）II期展现强劲疗效
罕见“硬骨头”患者遇骨折 手术固定堪比在岩石上打洞
L-CsA-i治疗闭塞性细支气管炎综合征的全球3期试验启动
CRN00808治疗肢端肥大症的2期试验完成首批患者给药
Burosumab对X连锁低磷酸盐血症的改善效果好于标准治疗
药物临床试验研究中心(GCP)2018年度报告
江苏省罕见病保障政策 与孤儿药供应保障模式研究
血友病基因疗法临床结果积极 可提高凝血因子至正常水平
剪掉“坏基因” “上帝的手术刀”难免失手
老年克罗恩病患者也可受益于新药物
基因编辑为镰状细胞病和β地中海贫血患者带来福音
Livoletide治疗小胖威利综合征的关键2b/3期临床研究启动
QR-421a治疗Usher综合征的1/2期试验完成首名患者给药
获欧盟委员会支持，首款β地中海贫血症基因疗法今年有望上市
Dasiglucagon治疗先天性高胰岛素血症的3期试验完成首名患者给药
NUP160是不是致病基因？13年后终于找出真相
研究表明，增加MFN1蛋白水平可以逆转小鼠体内CMT2A的特征
基因突变“抵御”脂肪肝并确保疾病更好的预后
儿童生长激素缺乏症新药！新型长效生长激素TransCon hGH
箭头制药公司申请启动ARO-AAT治疗罕见肝病的2/3期临床试验
DCCR治疗小胖威利综合征3期试验的DSMB审查获得积极结果
Troriluzole治疗脊髓小脑性共济失调的3期试验招募首名患者
个性化用药有望改善克罗恩病患者的治疗
科学家揭示人胚胎干细胞自我更新奥秘
NurOwn细胞疗法治疗多发性硬化症的2期试验招募首名患者
婴儿猝死综合征病因查明
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