Emicizumab是一种经皮下注射、人源化的双特异性单克隆抗体，已被批准用于治疗所有年龄、有无FVIII抑制的A型血友病患者。现研究人员开展一多中心的开放性两阶段的3期试验，对A型血友病患者采用emicizumab作为预防用药的效果和安全性进行评估。

研究人员从多个国家招募年满12岁的重度先天性A型血友病患者（血液中活性正常的FVIII<1%）或伴有FVIII抑制、采用FVIII浓缩剂或替代药物治疗的A型血友病患者，分为两个队列（初始和扩展）。两个队列的患者均予以emicizumab（皮下注射）6 mg/kg·4周，持续24周及以上；对于扩展队列的患者，提前予以4次用药（3mg/kg·周）。研究人员通过初始队列评估单次和多次皮下注射emicizumab（6 mg/kg·4周）后的药代动力学和安全性，通过扩展队列评估emicizumab预防出血的效果。

2017年1月30日-2017年2月27日，初始队列招募了7位患者，证实了药代动力学和安全性符合预期，支持继续研究。2017年5月24日-2017年6月30日，扩展队列招募了41位患者。年化的需治疗的出血率为2.4%（95% CI 1.4-4.3）。23位（56.1%，95% CI 39.7-71.5）未发生需治疗的出血事件，37位（90%，76.9-97.3）发生0-3次需治疗的出血。所有类型出血的年化率为4.5%（95% CI 3.1-6.6），需治疗的自发性出血的年化率为0.6（0.3-1.5），需治疗的关节出血的为1.7（0.8-3.7）。最常见的治疗相关的副作用是注射位点反应（9例[22%]）。无血栓形成事件和新发抗药性抗体形成。

Emicizumab，每4周用药一次，可获得具有临床意义的出血控制，而且耐受性良好。该方案可通过减少治疗复旦和加强对有效预防的坚持来改善患者的护理，有效降低A型血友病患者继发性并发症的风险。

原始出处：Steven W Pipe，et al. Efficacy， safety， and pharmacokinetics of emicizumab prophylaxis given every 4 weeks in people with haemophilia A (HAVEN 4)： a multicentre， open-label， non-randomised phase 3 study. The Lancet Haematology. April 16，2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30054-7