基因治疗有望治愈β-地中海贫血，而一项新的研究已经表明，与异基因造血干细胞移植(HSCT)治疗相比，基因治疗在2年内与更少的并发症和住院率有关。该研究分析和比较了基因治疗与HSCT对β-地中海贫血患者的有效性和成本，相关研究成果发表在《Human gene therapy》杂志上。

巴黎第七大学的Severine Coquerelle领导的一个法国研究团队完成了这项研究，题为“Innovative Curative Treatment of Beta Thalassemia: Cost-Efficacy Analysis of Gene Therapy Versus Allogenic Hematopoietic Stem-Cell Transplantation”。

图片来源：Human gene therapy

接受HSCT治疗的患者发生感染性并发症的几率是其他患者的3倍。基因治疗的成本约为HSCT的2.8倍，其中近一半的基因治疗成本来自于载体的制备。

“有很多关于基因治疗费用高讨论和争议,但一直缺乏将之与替代疗法直接比较的数据。”该杂志主编、医学博士Terence R. Flotte说道,他是马萨诸塞大学医学院Celia and Isaac Haidak医学教育教授、院长、教务长和常务副校长。

“这项研究对地中海贫血患者的治疗成本和结果进行了关键的比较，主要替代地中海贫血患者基因疗法的疗法将是造血干细胞移植。这些数据可能会让人们对利用基因疗法治疗这种相对常见的遗传病的整体价值展开更理性的辩论。”（生物谷Bioon.com）

参考资料：Séverine Coquerelle et al, Innovative Curative Treatment of Beta Thalassemia: Cost-Efficacy Analysis of Gene Therapy Versus Allogenic Hematopoietic Stem-Cell Transplantation,Human Gene Therapy (2019). DOI: 10.1089/hum.2018.178