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Risdiplam数据显示治疗广泛SMA患者安全有效
Lancet：治疗儿童癫痫的新型疗法
JEM：新研究揭示新型免疫缺陷疾病
山医大一院首次成功完成罕见病—庞贝氏病患者酶替代治疗
多发性硬化症有望康复？“唤醒”此蛋白是关键
渤健于AAN年会上发布数据肯定Spinraza®（诺西那生钠）更长期治疗的安全性和耐久性
诺华基因疗法再传捷报 有望治疗更多脊髓性肌肉萎缩症患者
罕见病患儿有了进食“绿色通道”
交通相关空气污染会加重肺动脉高压
A型血友病患者采用emicizumab预防出血的效果和安全性
新的ALS基因表达图谱为疾病进展提供了前所未有的细节
Amicus基因疗法治疗庞贝氏症获得积极临床前结果
ReNeuron视网膜祖细胞治疗视网膜色素变性(RP)快速、显著、持续提高视力
Human gene therapy：基因疗法治疗地中海贫血症效价分析
OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
基因编辑用于大疱性表皮松解症（EB）
Gorlin综合征的关键3期试验启动
C3肾小球病的2期试验的新数据
对SCD构建模块最精确的测量可催生新疗法
DMD中联合新疗法的潜力与益处
NEJM：基因治疗可恢复罕见免疫缺陷病婴儿的免疫力
国内首家申报上市 这款孤儿药即将为中国患者带来新的治疗选择
肺动脉高压或有外科治疗手段
MN-166治疗ALS的3期试验将启动
优化的CRISPR-Cas9基因编辑有望治疗镰状细胞病
AveXis公司数据强化了Zolgensma®对于治疗1型SMA患者的效果
诺华脊髓性肌萎缩基因疗法公布新数据 预计5月获批上市
SCID-X1体外基因疗法显示惊人疗效
新型HPV疗法对罕见呼吸道肿瘤的疗效
先天性肾上腺皮质增生症2期研究进展
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