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研究发现过去未知的新细菌，竟会引起重症肌无力
基因疗法成功切断亨廷顿病中破坏神经元的蛋白质的产
Lumasiran治疗原发性高草酸尿症的3期ILLUMINATE-B儿童研究启动
鉴别出胶质母细胞瘤的致命“弱点” 有望开发出新型靶向性疗法
诺华公布多发性硬化症新药最新数据分析
O药一线治疗胶质母细胞瘤3期临床失败 销量不及K药成定局？
辉瑞收购Therachon 开发侏儒症创新疗法
新药可减少亨廷顿病患者毒性蛋白
SRK-015针对SMA的2期临床试验开始患者给药
Risdiplam数据显示治疗广泛SMA患者安全有效
Lancet：治疗儿童癫痫的新型疗法
JEM：新研究揭示新型免疫缺陷疾病
山医大一院首次成功完成罕见病—庞贝氏病患者酶替代治疗
多发性硬化症有望康复？“唤醒”此蛋白是关键
渤健于AAN年会上发布数据肯定Spinraza®（诺西那生钠）更长期治疗的安全性和耐久性
诺华基因疗法再传捷报 有望治疗更多脊髓性肌肉萎缩症患者
罕见病患儿有了进食“绿色通道”
交通相关空气污染会加重肺动脉高压
A型血友病患者采用emicizumab预防出血的效果和安全性
新的ALS基因表达图谱为疾病进展提供了前所未有的细节
Amicus基因疗法治疗庞贝氏症获得积极临床前结果
ReNeuron视网膜祖细胞治疗视网膜色素变性(RP)快速、显著、持续提高视力
Human gene therapy：基因疗法治疗地中海贫血症效价分析
OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
基因编辑用于大疱性表皮松解症（EB）
Gorlin综合征的关键3期试验启动
C3肾小球病的2期试验的新数据
对SCD构建模块最精确的测量可催生新疗法
DMD中联合新疗法的潜力与益处
NEJM：基因治疗可恢复罕见免疫缺陷病婴儿的免疫力
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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