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JAMA：疾病延缓治疗药物与继发性多发性硬化转化
Nat Neurosci：研究发现肌萎缩侧索硬化症的发病机制
开发治疗大脑疾病的基因疗法，Denali达成合作
新研究有助开发亨廷顿舞蹈症的治疗方案
增进对侏儒症病理的理解或可发现新的治疗靶点
新小鼠模型可能加快识别有前景的肌营养不良症疗法
新型的基因组编辑策略有望治疗多种人类遗传性疾病
Viela Bio自身免疫病抗体疗法2期结果积极
化学生物学家发现一种罕见脑病的原因
Sutimlimab有望治疗难治性罕见血液疾病
PNAS：治疗神经退行性疾病的新方法
被BMS收购的新基，有哪些临床管线值得关注？
神经遗传病的基因治疗策略与前景
MUHC“豪斯医生”破解又一医学悬案
遗传发育所揭示人类II型高赖氨酸血症发病机理
智力活动活跃的生活方式对亨廷顿病有保护作用
TAK242可阻止并逆转纤维化，有望治疗硬皮病
政府调查发现FDA的孤儿药项目存在缺陷
血液检测有望为囊性纤维化患者提供个性化治疗
Sarepta公司治疗DMD的药物golodirsen新药上市申请的提交
研究人员成功揭示DUX4结构
新研究可能为MeCP2重复综合征疗法开发提供启示
青少年局限性硬皮病研究发现疾病活动时的明显特征
TGen液体活检研究寻求改善对罕见儿童脑癌的监测
哇巴因有望成为新型特发性肺纤维化疗法
儿童神经母细胞瘤恶化和消退的分子机制被发现
案例分享 | 基因检测助力罕见病诊断——杜氏肌营养不良症
改善患者视力及生活质量 基因疗法长期疗效积极
尿液中的胞外RNAs可能是DMD患者的标志物
Science：对神经母细胞瘤的临床表型进行分类，有望开发出更有效的治疗方法
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