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首个遗传性血管性水肿(HAE)单抗药物！Takhzyro在2024年将统治HAE治疗领域
新研究有助于提高“泡泡婴儿”生存机会
研究揭示平衡问题如何影响腓骨肌萎缩症患者的细节
Myonexus公司宣布启动针对肢带型肌营养不良2E型的基因治疗第一例临床试验
多数囊性纤维化患者可能没有接受足量的抗生素治疗
基因疗法保护脑细胞不受HTT缺陷基因损害
7岁库欣病患儿的罕见病例研究
新研究为罕见病失明患者带来希望
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Follistatin基因疗法可增强FSHD小鼠模型的肌肉
日本首次用iPS细胞治疗帕金森氏症
神经纤维瘤生物学研究取得重大进展
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Nature：构建出首个人类早期妊娠细胞图谱，揭示母体免疫系统在早期妊娠发生的变化
血友病基因疗法前赴后继 UniQure改良版药物激活31％血凝因子
基因再治两患者 Solid三月出结果
12亿美元合作推动3期肺动脉高压疗法早日上市
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新发现有望治疗神经退行性疾病
致命罕见病有望迎来首款基因疗法，已启动临床试验
研究人员识别有望用于ALS诊断和预后的蛋白质
澳大利亚罕见病患者可免费获得救命特效药
靶向异常信号提示治疗罕见儿童血液病的新方法
血小板减少症新药！Dova公司第二代TPO-RA药物Doptelet治疗ITP新适应症在美进入审查
新疗法有望减少肌营养不良中的肌肉丢失
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聚焦「眼科罕见病」研发基因治疗药物，「纽福斯」想让千万眼遗传病患者受益
Nat Immunol：新发现！盐分或是诱发多发性硬化症的因素之一
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