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遗传性血管水肿（HAE）研究新进展
从Dravet综合征治疗药物研究进展 看罕见病用药开发思路
皮肌炎的3期研究开启
新型药物策略纠正脆性X染色体综合征行为和生化测量结果
七月药研快报：近五十种疾病等你来了解
新型干细胞模型可用于为罕见神经系统疾病测试疗法
克罗恩病3期研究成功达到其主要终点
研究发现修复多发性硬化症的新路线图
下一代药物在动物模型中沉默遗传形式ALS
胱氨酸尿症患者新疗法获全球独家许可
时隔一年，Nature再关注：CRISPR能否修复人类胚胎中的基因突变？
血友病基因疗法的关键3期研究项目启动
十四种罕见疾病：CDKL5缺乏症、黑斑息肉综合征、NF1、青光眼、庞贝病等研究进展 | YAO闻快讯
基因疗法可预防致命的神经退行性疾病
该罕见病3期研究达到所有终点 | β地中海贫血
甲基丙二酸血症基因检测及产前诊断
基因疗法瞄准胎儿致命疾病
基因组编辑疗法临床试验治疗首名罕见病患者 | 黏多糖贮积症I型等
Nat Commun：新系统帮助治疗亨廷顿症
流行艾滋病药物是否导致出生缺陷仍存疑
克罗恩病新疗法3期临床取得积极顶线结果
罕见的病例，治疗的艰难与差异性 | SJS\TEN
庞贝病CRISPR-Cas9基因组编辑疗法
罕见病启发斯坦福团队开发检测醛暴露的新方法
中国科学家培育出单碱基突变遗传性疾病动物模型 | 白化病、早衰症等
亨廷顿舞蹈症发病机制研究取得新进展
EMA对批准这一药物治疗黏多糖贮积症(MPS)持积极意见
六月药研快报：近四十种罕见病新进展等你来了解
纽约州一项研究证明SMA新生儿筛查的可行性与益处
1百万美元临床试验，评估MRI对CMT患者肌肉变化的评估
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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