资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
速递 | 罗氏重磅血友病新药公布最新数据：全部达标！
科学家研究新策略以治疗婴儿脊髓性肌萎缩症
罕而不孤！5月份血友病临床药物研究进展
官方罕见病目录背后的中国孤儿药开发现状
出血事件大幅降低！罗氏血友病药物 Hemlibra 最新研究数据公布
创新微流控装置可能改变神经退行性疾病的药物测试
影像学研究揭示脆性X染色体综合征婴儿脑部差异
近期我国孤儿药研发领域动态“亮点”分析
2018年最畅销孤儿药TOP10
PLOS ONE：系统性红斑狼疮患者的认知功能障碍随时间改善？
近期SMA相关研究 多项新进展
多发性骨髓瘤全新进展汇总 | 关注
自闭症儿童可能遗传父系DNA突变
实验室测试显示抗氧化剂有望治疗线粒体病
研究显示鞋类质量将影响腓骨肌萎缩症患儿的步态和平衡
IONIS-HTTRx 研究新数据表明，致病蛋白的减少与患者症状评分的改善有紧密联系 | 亨廷顿
固有免疫接头TRIF为ALS小鼠提供神经保护
Science重磅：人类首次看到了胚胎发育的“高清”过程
破解人体另一半生命密码——“国际人类表型组计划（一期）”项目启动
在子宫里扼杀疾病：医学界首次用宫内蛋白质注射治罕见遗传病
NIH研究人员破解罕见骨病背后的谜题
研究提示蛋白质组分可能导致更严重的腓骨肌萎缩症病例
AAN | 有效减少疾病复发，多发性硬化症新药数据卓越
先天性肾上腺皮质增生症（CAH）治疗新进展
研究提示程序化运动疗法能够帮助血友病患者
亨廷顿舞蹈症（HD）的相关研究进展
这项研究可能有助改善SMA等治疗的新疗法
研究表明重症肌无力患者体内维生素D水平低于普通人群
研究显示低血糖饮食能够减少天使综合症患者癫痫发作
夏尔和NanoMedSyn公司就溶酶体贮积症潜在疗法达成研究协议
<
...
40
41
42
43
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子，都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
蔻德罕见病中心2024年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
