首页 >资讯
六月药研快报:近四十种罕见病新进展等你来了解
发布时间:2018/07/19

本平台自建立以来,通过网站(www.raredisease.cn)、微信公众号(raredisease)、微博(@罕见病信息网)等多方联动,始终致力于为罕见病患者和家属、医学专业人士、政策制定者、生物和医药企业提供丰富、全面的第一手罕见病信息资讯。

近来,我们收到越来越多的留言或消息,尤其是对各种疾病前沿信息等的需求,为更好地服务于读者公众,方便大家选择、检索阅读,特别推出“每月快报”专栏,搜集整理近月最新的各种罕见病的治疗、药物、科研等信息资讯,借此也希望能帮助到大家更便捷地获取所需的内容。更多罕见病信息,可前往我们的信息网站:www.raredisease.cn进行查阅。

罕见病的种类千种万异,我们希望日后发文内容能覆盖到更多的疾病群体,如您对本平台有任何建议或问题,欢迎给我们留言或投稿,如您觉得本号的文章不错,欢迎转发分享,让更多的人认识、了解罕见病。感谢大家一直以来的关注与支持!

六月快报如下:

脊髓性肌萎缩症(SMA)-1

脊髓性肌萎缩症(SMA)-2

遗传性血管性水肿(HAE)-1

遗传性血管性水肿(HAE)-2

视网膜色素变性(RP)

多发性骨髓瘤(MM)

黏多糖贮积症(MPS)-1

黏多糖贮积症(MPS)-2

镰状细胞贫血

肾上腺脑白质营养不良(CALD)

多发性硬化症(MS)

大疱性表皮松解症(EB)

肢带型肌营养不良症(LGMD)

法布雷病(Fabry)

特发性肺纤维化(IPF)

肺动脉高压(PAH)

血友病

尼曼匹克病

Alport综合征

面肩肱型肌营养不良症(FSHD)

肌萎缩侧索硬化症(ALS)-1

肌萎缩侧索硬化症(ALS)-2

淋巴管肌瘤病(LAM)

亨廷顿舞蹈症(HD)

进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)

戈谢病(GD)

Dravet综合征-1

Dravet综合征-2

苯丙酮尿症(PKU)

纯合子型家族性高胆固醇血症(H0FH)

腓骨肌萎缩症(CMT)

硬皮病

囊性纤维化(CF)

小胖威利综合征(PWS)


10余种疾病 | YAO闻快讯

天使综合症、法布雷(Fabry)、Lambert-Eaton肌无力综合征、X连锁低磷酸盐血症(XLH)、大疱性表皮松解症(EB)、Williams-Beuren综合征、庞贝氏症(Pompe)、雷特综合征(Rett syndrome)、脆性X染色体综合征(Fragile X syndrome)