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AAN | 有效减少疾病复发，多发性硬化症新药数据卓越
先天性肾上腺皮质增生症（CAH）治疗新进展
研究提示程序化运动疗法能够帮助血友病患者
亨廷顿舞蹈症（HD）的相关研究进展
这项研究可能有助改善SMA等治疗的新疗法
研究表明重症肌无力患者体内维生素D水平低于普通人群
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夏尔和NanoMedSyn公司就溶酶体贮积症潜在疗法达成研究协议
意外发现可能导向新的多发性硬化症治疗方法
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我国首个自主研发CAR-T疗法有望在三年内获批，价格或在10万元以内？
欧盟孤儿药20年回顾：不放弃任何一个罕见病患者
IBM人工智能系统“沃森”将用于诊断罕见病
段涛：中国还没有真正的医疗大数据
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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