今天，在世界血友病联盟（WFH）2018 年世界大会上，瑞士罗氏集团公布了两项 III 期研究 HAVEN 3 和 HAVEN 4 的最新数据。
HAVEN 3 评估体内不含 VIII 因子抑制物的 A 型血友病患者每周或每两周接受 Hemlibra®（emicizumab）预防治疗的效果，研究表明：
体内不含 VIII 因子抑制物的 12 岁及以上的患者，每周或每两周接受 Hemlibra 预防治疗，相比不接受预防治疗的患者，可将接受治疗的出血事件分别降低 96%（p<0.0001）和 97% （p<0.0001）。
患者内对比分析表明，对于体内不含 VIII 因子抑制物的 A 型血友病患者，相比先前接受过的当前标准治疗方案 VIII 因子预防治疗，每周一次 Hemlibra 预防治疗可将接受治疗的出血事件降低 68%。
HAVEN 4 评估体内已产生或未产生 VIII 因子抑制物的 A 型血友病患者每四周接受 Hemlibra 预防治疗的效果，研究表明：
体内已产生或未产生 VIII 因子抑制物的 12 岁及以上的患者，每四周接受 Hemlibra 预防治疗，接受治疗的出血事件的中位年化出血率为 0.0（IQR: 0.0; 2.1），其中56.1%（95% CI: 39.7; 71.5）没有出现接受治疗的出血事件，90.2%（95% CI: 76.9; 97.3）出现三次或以下接受治疗的出血事件。
这些数据表明，对于体内已产生或未产生 VIII 因子抑制物的 A 型血友病患者，每四周接受 Hemlibra 预防治疗可在临床意义上控制出血事件。
两项研究均未出现严重的与 Hemlibra 相关的不良事件，最常见的不良事件与先前研究一致。
南非威特沃特斯兰大学健康科学学院、国家卫生实验室服务（NHLS）的 Johnny Mahlangu 教授表示：
Hemlibra 是首个疗效优于当前标准治疗方案 VIII 因子预防治疗的药物，患者内对比分析表明，可显著减少接受治疗的出血事件。即使接受当前的标准预防治疗，很多 A 型血友病患者仍然会发生出血事件，这可能导致长期的关节损伤，因此患者需要更多的治疗选择。
罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人 Sandra Horning 博士表示：
这些新的关键数据表明，Hemlibra 能够控制 A 型血友病患者的出血事件，同时患者可以选择更低频率的皮下注射治疗方案。由此，我们的四项 III 期临床试验全部取得阳性结果，进一步证明 Hemlibra 的整体疗效和安全性，证明该药有望改善所有 A 型血友病患者的治疗。
HAVEN 3 和 HAVEN 4 的研究数据已向全球各地的卫生监管机构提交，并在许多国家获批，其中包括：
2018 年 4 月，Hemlibra 获美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定，用于治疗体内不含 VIII 因子抑制物的 A 型血友病患者。
2018 年 2 月，Hemlibra 获欧盟委员会批准，用于体内已产生 VIII 因子抑制物的 A 型血友病患者的常规预防治疗，以防止或减少出血事件。
2017 年 11 月，Hemlibra 获 FDA 批准，用于体内已产生 VIII 因子抑制物的 A 型血友病成人和儿童患者的常规预防治疗，以防止或减少出血事件。
