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科学家破解这一罕见病背后DNA密码
人工基因缺陷揭示对抗这种罕见病的靶点 | 范可尼贫血
EMA同意儿科调查计划评估PXT30003治疗儿童CMT1A
克罗恩病临床研究的积极结果
DPM-1001研究治疗肝豆状核变性病的良好新进展
全国首部呼吸罕见病专家共识定稿！患者招募计划正式启动！
美或在新生儿中筛查致命遗传病
基于科学的视频游戏或有助治疗自闭症儿童
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转基因细菌变身抗病“斗士”，一个研究方向旨在治疗遗传性疾病——苯丙酮尿症。
腓骨肌萎缩症（CMT）患者优势手因过度使用导致肌无力的证据明显
一图读懂 | 骨及软骨病变罕见病新药研发进展
软骨发育不全全球2期研究中首位参与者开始用药
小胖威利综合征2期研究结果和计划的3期研究公布
研究发现富含抗氧化剂的维生素可以减少CF的呼吸疾病
戈谢病（GD）及黏多糖贮积症治疗新进展
一图读懂 | 血液罕见病新药研发进展
反直觉！将细菌进行基因改造能替代药物对抗疾病吗？|Nature关注
10余种疾病：天使综合征、法布雷、庞贝病、雷特综合征、EB等相关研究进展 | YAO闻快讯
研究揭示亨廷顿舞蹈症和类风湿性关节炎之间的联系
进行性家族性肝内胆汁淤积症治疗研究新进展
面肩肱型肌营养不良症（FSHD）治疗最新进展
脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗研究多项新进展
基因疗法迎突破，有望改变杜氏肌营养不良症治疗
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治疗经典遗传病，基因疗法再获积极数据 | 镰状红细胞病
罗氏SMA药物显示早期疗效 小分子挑战核酸黑科技
一图读懂 | 消化系统罕见病新药研发进展
帮助改善ALS患者言语功能的新线索
特发性肺纤维化（IPF）近期研究进展
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