一项3期、非盲、多中心的导入研究（NCT03587116），以评估当前的凝血因子IX预防替代治疗在常规医护环境中的有效性和安全性。这项导入研究获得的凝血因子IX预防有效性数据，将作为3期研究下一部分所招募患者的受试者内部对照组，以评估基因疗法Fidanacogene elaparvovec对B型血友病（hemophilia B）的治疗。

这项3期关键研究的介入部分将招募已经完成至少6个月导入研究的患者。Fidanacogene elaparvovec是该疗法的美国官方正式名称（USAN），将被推荐为国际非专有名称（INN）。Fidanacogene elaparvovec之前被称为SPK-9001和PF-06838435。

该3期研究是在Spark Therapeutics公司将其B型血友病基因疗法项目移交给辉瑞之后启动的。Fidanacogene elaparvovec是一种新型研究性载体，包含一种生物工程加工的腺相关病毒（AAV）衣壳（蛋白外壳）和高活性的人类凝血因子IX基因。希望治疗可以使得患者自己产生凝血因子IX，而不必定期注射凝血因子IX。

“随着导入研究开放并积极招募患者，我们很高兴能够启动我们评估fidanacogene elaparvovec治疗B型血友病的3期项目，”辉瑞全球产品开发高级副总裁兼罕见病首席发展官Brenda Cooperstone博士说，“目前的数据显示，使用这种潜在一次性治疗方案前景广阔。我们期待有机会继续推进Spark Therapeutics公司治疗B型血友病所取得的进展。”

“我们很高兴在1/2期临床试验取得积极结果后将fidanacogene elaparvovec交接给辉瑞公司，”Spark Therapeutics公司总裁兼研发主管Katherine A. High博士说，“我们的目标是有朝一日将B型血友病患者从定期输注中解放出来，同时潜在消除自发性出血，该3期项目的启动标志着一个重要的里程碑。”

2018年5月，辉瑞和Spark Therapeutics公司报告了正在进行的1/2期临床试验15名患者的数据。该研究针对重度或中重度B型血友病患者（FIX:C < 2%）评估fidanacogene elaparvovec。截至2018年5月7日，15名患者都停止了凝血因子IX浓缩液的常规输注，没有报告严重不良事件或血栓形成事件。

关于B型血友病

血友病是一种罕见的遗传性出血疾病，由于缺乏几种凝血因子中的一种而导致血液需要较长时间才能凝固，几乎全部见于男性。血友病患者面临轻度外伤情况下的过度和反复出血风险，潜在危及生命。重度血友病患者经常自发出血，流入肌肉或关节，罕见情况下甚至流入关键封闭空间，比如颅内空间，将是致命的。B型血友病的发病率为1/25000新生男婴。B型血友病患者血液中缺乏特定蛋白质凝血因子IX。B型血友病也被称为先天性凝血因子IX缺乏症或圣诞节病。目前的护理标准需要反复静脉输注血浆衍生或重组的凝血因子IX，以控制和预防出血事件。对治疗血友病的新疗法存在着重大需求。

PFIZER INITIATES PIVOTAL PHASE 3 PROGRAM FOR INVESTIGATIONAL HEMOPHILIA B GENE THERAPY

译：杨子羽 校：曹文东

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