1. FDA批准TAKHZYRO™用于遗传性血管性水肿的预防性治疗
· 在关键研究中，与安慰剂组相比，每两周接受TAKHZYRO 300mg治疗的患者平均月发作减少87%（0.26 vs. 1.97，n=27 vs. n=41）
· 达到所有次要终点，包括中或重度发作和需要急性治疗的发作减少
· 探索性终点显示，有些每两周接受TAKHZYRO 300mg治疗的患者在研究期间零发作
·TAKHZYRO是一种皮下注射剂，大多数患者可以在一分钟或更短时间内自我给药
经历优先审查后，美国食品与药物管理局（FDA）批准夏尔制药集团（Shire plc）的TAKHZYRO™（lanadelumab-flyo）注射剂，用于12岁及以上遗传性血管性水肿（hereditary angioedema，HAE）患者病情发作的预防性治疗。HAE是一种潜在危及生命的罕见遗传病，会导致身体不同部位的水肿（肿胀）反复发作。
“HAE发作是痛苦、使人衰弱而潜在危及生命的。TAKHZYRO为HAE群体提供了预防发作的新选项，”美国遗传性血管性水肿协会主席Anthony J. Castaldo说，“我们感谢参与临床试验项目的患者和研究人员所付出的时间和努力，是他们为HAE的治疗提供了重要补充。”
TAKHZYRO是目前唯一靶向抑制HAE患者长期失控的血浆激肽释放酶的单克隆抗体（mAb），可以帮助预防病情发作。TAKHZYRO推荐的起始剂量为每两周300 mg。每四周300 mg也是有效的，如果患者病情得到良好控制（例如无发作）6个月以上，则可以考虑。
TAKHZYRO的半衰期约为两周，推荐起始剂量为每两周一次自行皮下注射。在临床试验中，大多数患者可以在一分钟或更短的时间内完成注射。观察到的与TAKHZYRO相关的最常见不良反应（≥10%和高于安慰剂）是注射部位反应（主要包括疼痛、红斑和瘀伤）、上呼吸道感染、头痛、皮疹、肌痛、眩晕和腹泻。
夏尔公司研究执行副总裁兼研发负责人Andreas Busch博士说：“基于探索性和事后分析，6次TAKHZYRO治疗（每两周300 mg）后，77%的患者零发作。这一批准增强了我们为患者开发有效新型疗法的承诺。展望未来，我们将继续朝着我们的目标奋斗，努力创建一个HAE患者零发作的世界。”
FDA对TAKHZYRO的批准建立在4项临床试验的数据之上，包括HELP研究（HELP Study™，迄今为止最大的HAE预防研究）。在完成HELP研究后，97%的患者选择继续在非盲扩展研究中接受治疗。该扩展研究正在进行之中，旨在评估TAKHZYRO的长期安全性和有效性。
关于遗传性血管性水肿（HAE）
HAE是一种罕见遗传病，全球发病率估计为1/50000至1/10000，会导致水肿（肿胀）反复发作。HAE的管理包括水肿发作时的对症治疗和手术前预防，前者用于减轻症状，后者通常在某些手术之前以及其他发作高风险期使用。对于症状严重的HAE患者，可考虑长期预防。
Shire Announces FDA Approval of TAKHZYRO™ (lanadelumab-flyo), a First-of-its-Kind mAb Preventive Treatment for Hereditary Angioedema
译：曹文东
2. FDA授予BCX7353快速通道资格认定
近期，美国食品与药物管理局（FDA）授予BCX7353预防遗传性血管性水肿（HAE）患者病情发作的快速通道资格认定。
在候选药物的开发过程中，快速通道资格认定将为制药公司提供与FDA进行频繁交流的机会。在提交新药上市申请（NDA）时，如果获得临床数据的支持，快速通道资格认定将提供优先审查的机会。
“FDA授予的快速通道资格认定强调了BCX-7353在满足HAE患者医疗需求方面的重要性，”Biocryst公司总裁兼首席执行官Jon P. Stonehouse说，“目前我们仍专注于完成3期项目，并准备于2019年下半年度提交NDA。”
关于 BCX7353
BCX-7353是由Biocryst公司发现的一款新型、口服、每日一次的选择性血浆激肽释放酶抑制剂，目前正在开发用于HAE患者血管性水肿发作的预防和治疗。在2期APeX-1临床试验中，BCX-7353整体安全而耐受性良好。Biocryst公司正在进行3期APeX-2临床试验和长期安全性APeX-S临床试验，评估两种剂量强度BCX-7353每日一次口服作为预防性疗法减少HAE患者发作频率的状况。Biocryst公司还在进行ZENITH-1临床试验。ZENITH-1是一项2期概念验证临床试验，测试BCX-7353口服液体剂型作为血管性水肿发作的急性治疗。
U.S. FDA Grants Fast Track Designation for BioCryst’s BCX7353
译：王雅楠 校：曹文东
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