RedHill生物制药公司（RedHill Biopharma Ltd.）近日宣布了来自RHB-104治疗克罗恩病（Crohn’s disease）首个3期研究（MAP US研究）积极的顶线安全性和有效性数据。该研究成功达到其主要终点和关键次要终点。

意向治疗（ITT）人群的顶线结果显示，26周时RHB-104组实现缓解的效果优于安慰剂组，缓解被定义为克罗恩病活动度指数（CDAI）值小于150，是该研究的主要终点。与安慰剂组相比，RHB-104组患者达到主要终点的比例明显更高（37％ vs. 23％，p=0.013）。

该研究还成功达到关键次要终点，证明RHB-104治疗对克罗恩病患者具有持续益处。

RHB-104通常安全而耐受性良好。顶线结果显示，RHB-104组和安慰剂组中导致药物停用的严重不良事件和治疗期间出现的不良反应的发生率相似，表明RHB-104具有良好的安全性。

随着数据逐渐被获取，公司将继续评估更多的探索性终点，包括黏膜愈合、副结核分枝杆菌（MAP）状态、生活质量评估、亚群分析和药代动力学。预计未来几个月还会有更多的数据产生。

RedHill公司医学主管Ira Kalfus博士说：“这是首个全球性、双盲、安慰剂对照研究，证明抗MAP疗法可以有效治疗克罗恩病。抗生素疗法治疗克罗恩病的可用性可能具有变革意义。MAP US研究的结果非常好，在26周成功达到主要终点，RHB-104治疗在16周时具有早期益处，并持续到52周。该研究结果比现有标准疗法的效果更为积极。

RHB-104在研究中呈现出良好的安全性和耐受性。我们将继续分析研究数据，并计划与关键意见领袖和FDA会面，介绍研究数据包并讨论RHB-104可能获得批准的开发路径。”

RHB-104的3期MAP US研究首席研究员David Graham教授补充说：“我对这项研究的结果印象深刻，也非常满意，结果表明RHB-104可能转变克罗恩病的治疗范式。克罗恩病是一种慢性、使人衰弱的疾病，目前还无法治愈，存在强烈的未满足医疗需求。

现有的标准疗法无法缓解许多克罗恩病患者的病情，而且伴有不良副作用。RHB-104似乎有潜力成为治疗这种重大衰弱性疾病的有前景的新型口服疗法。”

RHB-104的首个3期、随机、双盲、安慰剂对照MAP US研究在美国、加拿大、欧洲、澳大利亚、新西兰和以色列招募了331名中度至重度克罗恩病患者（CDAI：220~450）。受试者以1：1的比例随机接受RHB-104或安慰剂治疗。研究在基线背景药物治疗的基础上进行，包括5-ASAs、皮质类固醇、免疫调节剂或抗TNFα剂。

此外，非盲扩展3期研究（MAP US2 研究）正在进行之中，针对3期MAP US研究26周盲法治疗后克罗恩病仍然活跃（CDAI≥150）的受试者评估 RHB-104治疗的安全性和有效性。

可能需要更多的临床研究来支持RHB-104在美国的新药上市申请（NDA）。RedHill公司将与关键意见领袖和FDA会面，介绍数据包并讨论可能获得批准的开发路径，并将继续与RHB-104的潜在合作伙伴进行讨论。

RedHill Announces Positive Top-Line Results from Phase III Study of RHB-104 in Crohn’s Disease

译：崔璨 校：曹文东

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