芝加哥伊利诺伊大学的研究人员们首次开展了一项大规模研究，分析了史蒂文斯-约翰逊综合征（Stevens-Johnsonsyndrome，SJS）和中毒性表皮坏死松懈症（Toxicepidermal necrolysis，TEN）的治疗和结果。这两种疾病都是由药物和感染引起的罕见皮肤病。

SJS或TEN（SJS的最严重形式）患儿会出现流感样症状和一种会蔓延并起疱的痛性皮疹。中度或重度病例通常需要在重症监护室或烧伤病房中进行治疗。

相关发现发表于《变态反应学与临床免疫学杂志》（Journalof Allergy and Clinical Immunology），研究指出：实践表明，与成人相反，此类皮肤病患儿的死亡和复发事件较为罕见，但并发症出现的比例较高——导致需要长时间住院治疗，花费巨大——而且治疗策略因医生的不同也存在差异。

研究作者、伊利诺大学医学院儿科学助理教授JamesAntoon博士表示，尽管SJS和TEN是罕见病，但它们具有潜在毁灭性和致死性，而且大多数儿科医生可能在职业生涯中遇到这些疾病。

“这些是令医生恐惧的疾病，因为它们可能非常严重而且缺乏指导治疗决策的相关研究，”Antoon说，“我们知道SJS和TEN会对患儿产生终生的生理和心理影响，但由于病例罕见而不可预测，我们很难设计和开展严谨的研究来评估治疗方案。”

Dr. James Antoon

为了填补这一缺口，Antoon教授和同事们针对来自儿童健康信息系统（PediatricHealth Information System）的数据开展了一项回顾性分析，从而描述2008年至2015年之间被诊断为SJS或TEN的住院患儿。最终分析纳入近900名平均年龄10岁的患儿，分析包括：治疗综述、医院医护费用、住院时长、死亡率、复发率、再次住院率、SJS或TEN相关并发症，以及人口统计信息，比如年龄、种族、性别、保险种类和地理位置。

他们发现总体死亡率较低——只有0.56%的患儿死于SJS或TEN，而成人患者死亡率高达23%，和其他研究报告的一致——但近1/4的儿科患者需要进入重症监护室治疗。住院时长的中位数为8天，而且经常需要再次入院，近1/5患者在6个月之内需要再次入院。医护费用为7000到34000美元，调整后每位患者的住院费用中值为大约16000美元。

“我们关于低死亡率的发现与之前在儿科患者群体中进行的小型试验的结果有所不同，”Antoon说，“这些信息对医生回答家属的咨询非常有帮助，意味着当我们与患儿父母沟通时，有证据帮助告知他们疾病的预期和总体预后。”

他说，该研究的结果也为临床医生提供了宝贵的信息，能够帮助指导他们做出治疗决策。在对比不同治疗方案时，研究人员发现，所有干预措施的结果是相似的，不过有一些（例如抗体治疗）费用明显高很多。

“SJS和TEN治疗的不一致性在我们的预料之内。不过我们的分析表明，目前还没有作为SJS和TEN最佳治疗的单一制剂或联合疗法，”Antoon表示，“这是首个大规模的研究证据，能够潜在帮助我们降低医护费用，在同等治疗效果下选择费用更低的方案。”

最常用的（25%的患者）治疗方案是静脉注射免疫球蛋白（IVIG），其次是使用类固醇药物（18%的患者），再次是IVIG+类固醇联合疗法（17%的患者）。

“然而，在死亡率、住院时长或治疗过程中需要生命支持等方面，结果几乎没有差异，”Abtoon说道。

研究人员发现，治疗方案也存在地域差异。与中央西北部地区的患者相比（8%），大西洋中部和中央东北部地区的患者更可能接受更为昂贵的联合疗法（分别为26%和24%）。

“总体来说，这些研究结果提示我们可以对儿科患者群体中SJS和TEN的结果持谨慎乐观态度，”Antoon说，“但我们需要进行更多的研究，更深入地挖掘能够减少并发症、减少住院甚至减少医护费用的策略。”

原文标题：Rare pediatric skin conditions often get expensive, inconsistent care

译：陈珮瑶 校：曹文东

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