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研究人员识别有望用于ALS诊断和预后的蛋白质
澳大利亚罕见病患者可免费获得救命特效药
靶向异常信号提示治疗罕见儿童血液病的新方法
血小板减少症新药！Dova公司第二代TPO-RA药物Doptelet治疗ITP新适应症在美进入审查
新疗法有望减少肌营养不良中的肌肉丢失
使用“ALS芯片”测试新药物
聚焦「眼科罕见病」研发基因治疗药物，「纽福斯」想让千万眼遗传病患者受益
Nat Immunol：新发现！盐分或是诱发多发性硬化症的因素之一
降低突变蛋白水平可恢复亨廷顿舞蹈症小鼠认知功能
早期治疗可能有助于逆转罕见病中的自闭样行为
基因疗法治疗罕见失明取得突破
调节小胶质细胞活性可以减少神经退行性疾病中的破坏性炎症
研究有望为儿科脑肿瘤提供新法
降低患者残疾程度 罕见病新药3期结果优良
新的雌性小鼠系有望帮助研究人员测试基因疗法
新研究提示亨廷顿舞蹈症潜在疗法
基因疗法有望治疗共济失调
亨廷顿氏症或许在患者出现症状之前就已经“悄悄”发生了！
研究人员识别出治疗两种疾病的潜在新药靶点
囊获10项在研基因疗法，Amicus拓展罕见病管线
强生肺动脉高压药物Opsumit治疗门脉性肺动脉高压（PoPH）III期临床获得成功，显著改善肺血管
强大分子为神经退行性疾病的治疗带来新发现
研究人员发现多发性硬化症的新亚型
基因疗法治疗罕见视网膜疾病新进展
研究发现纤维化发展的机制
全色盲（ACHM）研究新进展
研究人员发现首个提高罕见心脏病患者生存率的治疗方法
无创脑刺激可能有助于治疗罕见运动障碍
小分子候选药物获FDA儿科罕见病资格认定
中国科学家利用碱基编辑技术成功修复人类胚胎中的基因突变 | 马凡综合症
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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