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早期治疗可能有助于逆转罕见病中的自闭样行为
基因疗法治疗罕见失明取得突破
调节小胶质细胞活性可以减少神经退行性疾病中的破坏性炎症
研究有望为儿科脑肿瘤提供新法
降低患者残疾程度 罕见病新药3期结果优良
新的雌性小鼠系有望帮助研究人员测试基因疗法
新研究提示亨廷顿舞蹈症潜在疗法
基因疗法有望治疗共济失调
亨廷顿氏症或许在患者出现症状之前就已经“悄悄”发生了！
研究人员识别出治疗两种疾病的潜在新药靶点
囊获10项在研基因疗法，Amicus拓展罕见病管线
强生肺动脉高压药物Opsumit治疗门脉性肺动脉高压（PoPH）III期临床获得成功，显著改善肺血管
强大分子为神经退行性疾病的治疗带来新发现
研究人员发现多发性硬化症的新亚型
基因疗法治疗罕见视网膜疾病新进展
研究发现纤维化发展的机制
全色盲（ACHM）研究新进展
研究人员发现首个提高罕见心脏病患者生存率的治疗方法
无创脑刺激可能有助于治疗罕见运动障碍
小分子候选药物获FDA儿科罕见病资格认定
中国科学家利用碱基编辑技术成功修复人类胚胎中的基因突变 | 马凡综合症
遗传性血管水肿（HAE）研究新进展
从Dravet综合征治疗药物研究进展 看罕见病用药开发思路
皮肌炎的3期研究开启
新型药物策略纠正脆性X染色体综合征行为和生化测量结果
七月药研快报：近五十种疾病等你来了解
新型干细胞模型可用于为罕见神经系统疾病测试疗法
克罗恩病3期研究成功达到其主要终点
研究发现修复多发性硬化症的新路线图
下一代药物在动物模型中沉默遗传形式ALS
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从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
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