Ultragenyx制药公司（UltragenyxPharmaceutical Inc.）前不久宣布：欧洲药物管理局（EMA）科学委员会即人用医药产品委员会（CHMP）采取积极意见，建议授予Mepsevii™（vestronidasealfa）例外情况（exceptionalcircumstances）下的上市许可，用于治疗黏多糖贮积症VII型（MPSVII，Sly综合征）的非神经系统表现。MPSVII是一种进行性使人衰弱的罕见遗传病，而Mepsevii是一种酶替代疗法，旨在替代MPS VII患者所缺乏的溶酶体酶-β葡萄糖醛酸酶。

CHMP的积极意见现在将由欧洲委员会（EC）审查，该委员会有权批准欧盟（EU）的药品。EC预计将在2018年第三季度做出（是否批准Mepsevii的）决定，该决定适用于欧盟全部28个成员国以及瑞士、挪威、冰岛和列支敦士登。

“这种超罕见、高度使人衰弱的疾病目前还没有获批的治疗选择，CHMP的积极意见使得我们距离将Mepsevii带给患者又近了一步，”Ultragenyx公司总裁兼首席执行官Emil D. Kakkis博士说，“这一重要的监管里程碑，强调了我们致力于为全世界缺少药物研发投入的罕见甚至超罕见病患者开发创新药物的承诺。”

CHMP认为，考虑到所提供的关于这种衰弱性罕见病数据的整体性，有必要推荐在例外情况下批准Mepsevii。这种类型的许可，主要在公司无法提供完整数据的情况下，授予为没有或只有有限疗法的患者提供新的或改进治疗的药物。在Mepsevii的情况中，由于该病极为罕见，关于疗效和安全性的数据有限，而上市许可需要收集和提交更多有关临床疗效和安全性的数据，并由委员会进行审查。

2017年11月，美国食品与药物管理局（FDA）批准Mepsevii用于治疗MPS VII儿童和成人患者。

关于黏多糖贮积症VII型（MPS VII）

MPS VII是一种因缺乏β葡萄糖醛酸酶而导致的进行性、罕见遗传代谢性溶酶体贮积症。β葡萄糖醛酸酶是一种分解糖胺聚糖（GAGs）、硫酸皮肤素、硫酸软骨素和硫酸乙酰肝素所需的酶。这些复杂的GAG糖类是许多（身体）组织的重要组分。GAG如果得不到恰当的分解，则会在许多组织中逐渐积聚并导致多系统组织和器官损伤。MPS VII的症状包括面部异常粗糙、肺部疾病、心血管并发症、肝脾肿大、关节僵硬、身材矮小、认知障碍和被称为“多发性骨发育不良”（dysostosis multiplex）的骨骼疾病。

MPS VII是最罕见的MPS疾病之一，发达国家约有200名患者。

原文标题：Ultragenyx Announces Positive CHMP Opinion for Mepsevii™ (vestronidase alfa) For the Treatment of Mucopolysaccharidosis VII

译：张旸     校：曹文东

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