· 关键3期SENSCIS试验结果发表于《新英格兰医学杂志》，并在美国胸科学会国际大会上公布。

· 间质性肺病是造成系统性硬化症患者死亡的关键驱动因素。系统性硬化症也被称为硬皮病，目前缺少获批治疗方法，存在重大未满足需求。

· FDA对Ofev治疗系统性硬化症相关间质性肺病的申请给予优先审查。

勃林格殷格翰公司（Boehringer Ingelheim）近日宣布：Ofev®（尼达尼布，nintedanib）治疗系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）患者的关键3期SENSCIS®试验达到其主要终点，即用力肺活量（FVC）年下降率的减少。结果显示，在52周的FVC测量中，相比安慰剂组，Ofev治疗组SSc-ILD患者的肺功能丢失减缓40%。这些新数据发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM），并在达拉斯美国胸科学会（ATS）国际大会上公布。

SENSCIS是在SSc-ILD患者中进行的最大规模的随机对照试验。SSc-ILD目前没有获批的治疗方法。试验结果显示，尼达尼布整体耐受性良好，最常见的副作用是腹泻。SSc-ILD患者中的安全性和耐受性状况与之前在接受尼达尼布治疗的特发性肺纤维化（IPF）患者中观察到的结果相似。

“这些研究结果对医生和患者都是好消息，肺纤维化会引起呼吸短促和持续咳嗽，是系统性硬化症毁灭性和经常致命的后果，”该试验研究员、克利夫兰诊所肺科专家Kristin Highland博士说道。

来自该研究的结果为2019年一季度向FDA和EMA提交监管批准尼达尼布治疗SSc-ILD的申请奠定了基础。FDA最近授予尼达尼布治疗SSc-ILD补充性申请优先审查权。这些监管提交是公司履行其持续承诺的一部分，即致力于改善肺纤维化患者尤其遭受罕见病影响存在高度未满足需求的患者的生活。尼达尼布商业名称为Ofev，已经在超过70个国家获批用于治疗IPF。

勃林格殷格翰公司临床开发和医疗事务、专业医护执行主管Thomas Leonard博士说：“这项研究提供了有利的证据，对于诊断为ILD的SSc患者来说，尼达尼布能够显著减缓肺功能下降的进程。勃林格殷格翰公司非常高兴FDA认识到为患者带来新疗法的迫切性并优先审查监管申请。”

关于结果

SENSCIS是一项3期、双盲、随机、安慰剂对照试验，包括来自32个国家的576名参试患者。主要终点是52周FVC的年下降率。52周的试验结束时，接受尼达尼布治疗的患者，FVC调整后年下降率（mL/year）为-52.4，而安慰剂组患者为-93.3（绝对差异41.0mL/year [95% CI 2.9, 79.0]; p=0.04）。这种相当于肺功能下降减少44%的相对差异，与治疗IPF的3期INPULSIS®试验结果相似。FVC是一种已经确立的肺功能测量指标。随着ILD发展，肺功能会逐渐和不可逆地恶化。

在次要终点，即52周通过修正Rodnan皮肤得分（mRSS）和圣乔治呼吸问卷分别测量的皮肤厚度和生活质量方面，两组之间没有差异。

研究中两组之间的总体不良反应比例相似。尼达尼布治疗组的腹泻发生率（75.7%）高于安慰剂组（31.6%），腹泻是最常见的副作用。

关于系统性硬化症（systemic sclerosis，SSc）

SSc也被称为硬皮病（scleroderma），是一种以全身结缔组织增厚和瘢痕形成为特征的罕见病。全球范围内据估计有250万硬皮病患者，其中美国约有10万。该病会导致皮肤、肺部（间质性肺病）、心脏和肾脏形成瘢痕，使人衰弱并可能危及生命。大约25%的患者会在确诊后3年内发展为严重的肺部受累。肺部受累是SSc患者的主要死亡原因。

原文标题：Phase III study showed Ofev® slows the loss of pulmonary function in people living with systemic sclerosis associated ILD