一项2期研究显示，Ovid Therapeutic公司的实验性疗法OV101可以改善天使综合征（Angelman syndrome）患者的睡眠、运动功能、沟通技巧，并减少挑战性的行为和焦虑问题。

研究人员最近在费城召开的2019年美国神经病学学会（AAN）年会上讨论了该试验结果。口头报告标题为：“STARS：来自一项OV101治疗天使综合征成人和青少年患者安全性和有效性研究的结果”（摘要004）。

OV101，也称为加波沙朵（gaboxadol），是一种口服化合物，正在开发通过紧张性抑制（tonic inhibition）过程来恢复大脑过滤真实神经信号的能力。通过结合和选择性激活位于神经细胞表面的GABAA受体，OV101被认为能够逆转UBE3A基因突变引起的扰动，即天使综合征的基础病因。

研究表明，天使综合征中紧张性抑制作用会减弱。结果是，大脑因不同的刺激而变得过载，引发疾病相关症状，包括癫痫发作和痉挛式运动。

研究人员在一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验（STARS，NCT02996305）中评估了OV101治疗天使综合征成人和青少年患者的安全性、耐受性和有效性。

78名患者被随机分为3组，分别接受每日一次OV101（晚上15 mg）、每日两次OV101（早上10 mg，晚上15 mg）和每日两次安慰剂治疗，为期3个月。

研究发现，试验期间治疗整体是安全的，大多数不良事件是轻微的，而且各研究组之间没有差异。

治疗开始后3个月，与安慰剂组相比，OV101治疗的患者入睡更快，整体睡眠和运动功能显著改善。此外，有显著临床改善的患者还表现出更好的沟通能力，同时挑战性的行为和焦虑症状也有所减少。

研究人员表示：“这是首项显示OV101对天使综合征患者积极作用的临床研究，支持OV101的继续开发。”

Ovid Therapeutics公司首席医疗官兼研发主管Amit Rakhit博士说：“Ovid的研究工作专注于为罕见病寻找治疗方法，罕见病在美国被定义为患病人数不到20万人的病症。更进一步，我们致力于改善美国约800万有神经系统临床症状的罕见病患者的生活”。

Ovid Therapeutics公司目前正在招募天使综合征患者进行一项2期试验（ELARA，NCT03882918），旨在评估OV101的长期（52周）安全性。参与STARS试验的患者有资格进入这项新的非盲研究，完成1期OV101研究（NCT03109756）的患者也可以参加这项研究。

公司预计还将在今年年底之前启动OV101治疗天使综合征患儿的全球3期NEPTUNE试验。

原文标题：OV101 Improves Motor Function, Sleep, Behavior, Phase 2 Trial Shows