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研究提供遗传性痉挛截瘫病理研究新视角
周砺寒：人体管控者发现之旅
多发性硬化症新药！强生口服选择性S1P1调节剂ponesimod III期临床获得成功！
新型基因激活技术可预防肌营养不良
INMARK试验结果表明尼达尼布可减缓特发性肺纤维化疾病进展
日本批准首个在动物体内培育人类脏器的研究项目
冰桶挑战5年后 渐冻人症新药希望初现
Science子刊：罕见的遗传性酶紊乱导致纤维化
武田皮下注射剂型Entyvio治疗克罗恩病III期临床获得成功！
研究表明缺氧参与特发性肺纤维化发生发展
HERVs可能是MS、ALS等神经疾病中缺失的致病环节
研究发现多发性硬化相关细胞改变
IL-2基因多态性影响他克莫司对重症肌无力患者的临床疗效
罕见病 | 天价药背后，罕见病治疗选生物药or小分子药物？对患者和制药人都是一个问题！
围绕自身免疫病的精准防诊治研究再添重磅成果 高病死率的间质性肺炎有望改善生存
遗传致盲性视网膜病 治疗新模式亟待推进
高活性细胞接种角膜透镜有望“再建”视网膜
AT-007治疗半乳糖血症的1/2期研究启动
青蒿素衍生物红斑狼疮候选新药进入II期临床
DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退
修饰基因研究为腓骨肌萎缩症提供潜在治疗靶点
Exondys 51在3项临床试验中均显著延缓患者呼吸功能下降
DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退
研究人员开发出快速精确的天使综合征和普拉德-威利综合征诊断测试
重磅多发性硬化症药物：诺华芬戈莫德国内技术审评火速完成！
首例PGT技术阻断遗传病胎儿诞生
用动物培养人体器官初获进展
Science：抗感染蛋白还可以感知非感染细胞中的蛋白质错误折叠，神经退行性疾病又见曙光
全球首例！从源头阻断不良遗传病 基因缺陷夫妇终获健康宝宝
诺华芬戈莫德即将国内上市 为多发性硬化症患者带来福音
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