最新的季度报表显示，Sarepta的基因疗法治疗肌营养不良，患者出现不良反应。

这个这种进行的基因疗法SRP-9001，治疗进行性肌营养不良DMD，公司提交报告显示，一名孩子出现了横纹肌溶解。

这是安慰剂对照的试验，调查使用Sarepta的微营养不良基因治疗候选药物治疗杜氏肌肉萎缩症患者。

在输液后两周，这名患者出现深色尿液和肌酸磷酸酶(CK)水平升高，随后送医治疗。第二天出院。

横纹肌溶解是一种与肌营养不良相关的常见风险。

相比辉瑞公司的基因疗法PF-06369926，6月举行的会议上，辉瑞公司也报告了严重不良反应。

在总计参加试验的6名男孩子中，有一名患者发生了急性肾脏损伤，更多的不良反应是恶心，呕吐和食欲不振。

其中，属于严重不良反应（SAE）的共有两例，其中，一例为恶心呕吐，另一个为肾损伤，需要住院治疗。

这名患者需要血透析治疗，每隔3-4天一次，在住院11天后得以恢复出院。

相比之下，这个不良反应相对轻微。

公司及其首席研究员仍然对这项研究表示, 对这个不良反应进行了审查。并建议研究不间断地继续进行。

但是，Sarepta公司随后表示，这个不良反应的报告可能是内部人员出错造成，可谓是虚惊一场。

在周四举行的季度业绩报告会上，Sarepta的二季度收益报告显示，该公司计划增加注册在SRP-9001的试验的招募患者，从24个增加到40人。

这个增加也带来了试验结果公布的时间。这个增加预计将在更多的患者身上进行测试，但是也将推后数据结果公布至少6个月, 到2020年才能公布。

参考：https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-comments-erroneous-submission-us-fda