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DCCR治疗小胖威利综合征3期试验第二次DSMB审查获得积极结果
研究揭示骨肉瘤的新治疗靶点
究人员发现治疗肺纤维化的新靶点
如何利用“DNA修复错误”机制治疗疾病？
FDA部分叫停SMA患者AVXS-101鞘内注射给药的临床试验
研究发现CMT2K相关的基因突变
多发性硬化:Vumerity获美国批准，胃肠道耐受性大幅改善
潜在肌无力新药，Catalyst公布临床3期结果
多学科交叉 打造药物研发新概念 “明辨忠奸”的小分子胶水：复旦大学鲁伯埙、丁澦、费义艳团队合作研发亨
78%客观缓解率 难治性儿童脑瘤新疗法临床结果积极
新研究发现藻类毒素可能导致ALS的机制
Tildacerfont治疗先天性肾上腺皮质增生症的2a期研究获得积极结果
Amicus公布基因疗法最新结果 有望中止致命儿童疾病进展
研究人员建立功能性血管状系统类脑器官
缓解致命神经疾病进展，基因疗法临床结果积极
干细胞研究为罕见儿童神经疾病带来希望
新策略有望治疗亨廷顿舞蹈病
解析人类卵细胞成熟机制 或有望帮助预防不孕和胎儿出生缺陷等疾病
利用单细胞基因组学进行人类细胞表型分析
治疗儿童生长激素缺乏症 每周一次Somatrogon获积极III期数据
多篇文章揭示多发性硬化的发病原因与治疗方案
杜氏肌营养不良症（DMD）基因治疗研究现状与挑战
PMD基金会宣布开展佩梅病患者自然史国际研究
PXT3003治疗腓骨肌萎缩症新的3期试验将开展
远程医疗|罕见内分泌肿瘤: FDA批准最新核素治疗方法
研究人员发现了罕见的遗传性免疫疾病
我国科学家揭示MLL1融合蛋白引发白血病的新机制
亲电甾体药物显示罕见共济失调症疗效
基因编辑能够纠正肌营养不良小鼠肌肉干细胞中的突变
临床试验表明造血干细胞移植可逆转视神经脊髓炎
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