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AveXis发布最新STRONG数据
这些只能治疗一名患者的疗法，或将带来个体化医疗的新时代
ADV7103治疗远端肾小管酸中毒的关键3期试验招募首名患者
富含中性脂质的饮食改善腓骨肌萎缩症小鼠的神经保护
RASRx1902新疗法研究有希望改善ALS患者生活
罕见病多学科会诊——“身高变矮”的真相
治疗肢带型肌营养不良症 基因疗法早期临床结果积极
Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症的2b期ReDUX4试验启动
不甘落后于SMA基因疗法Zolgensma 百健启动Spinraza高剂量试验
AveXis公司新数据继续显示Zolgensma在延长1型SMA患者无事件生存方面的显著治疗益处（至
如何改进多发性硬化治疗方法的新思考 | 关注
全球首例！中国科学家利用基因编辑治疗艾滋病和白血病
诺华每月一次ofatumumab头对头III期临床疗效击败赛诺菲口服药Aubagio！
罗氏IL-6R单抗satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)展现超强劲疗效！
罗氏多发性硬化症新药Ocrevus显著降低残疾进展，越早治疗效果越好！
世界首例基因编辑人体造血干细胞成功移植
多发性硬化症患者健康管理的8个生活小贴士
研究人员揭示唐氏综合征儿童白血病前期转化为白血病的机制
新系统可模拟人类胚胎早期发育最关键过程
我国科学家发表晚期黏膜黑色素瘤一线治疗新方案
强生波生坦分散片在中国获批 治疗儿童肺动脉高压
默克启动两项III期临床 评估BTK抑制剂治疗多发性硬化症的疗效
正大天晴PK宣泰！谁将拿下肺动脉高压“神药”马昔腾坦首仿？
一种与罕见神经性障碍相关的基因或能调节阿尔兹海默病中关键酶类的功能
Nature：不对称溶酶体遗传预测造血干细胞的活化
Verdiperstat治疗多系统萎缩的3期试验招募首名患者
研究发现新一代测序更适合Alport综合征的基因检测
豪森药业引进的inebilizumab神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)研究发表《柳叶刀》！
首款获批疗法！BI新药获批治疗罕见肺病
胶质母细胞瘤免疫治疗！百时美Opdivo一线治疗MGMT甲基化患者III期临床未达PFS主要终点！
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