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正确的小鼠模型对于亨廷顿舞蹈病药物研发至关重要
Abeona公司ABO-102获欧盟优先药物资格(PRIME)，治疗MPS IIIA！
首次明确腓骨肌萎缩症亚型潜在治疗途径
英国MD UK慈善机构资助一项新的FSHD医学研究
ALS与2型糖尿病关联的新发现
研究人员公布TAF1综合征的新发现
基因疗法为GM1神经节苷脂贮积症带来希望
AXS-12治疗发作性睡病的2期CONCERT试验完成患者招募
Epidiolex治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫III期临床成功
新研究发现治疗特发性肺纤维化的可能靶点
研究人员制定毛霉菌病治疗通用指南
古蠕虫揭示了破坏亨廷顿舞蹈症毒性细胞的方法
Patidegib局部凝胶治疗Gorlin综合征的关键性3期临床试验招募完成
Risdiplam可显著改善2/3型脊髓性肌肉萎缩症患者症状
FDA授予AXO-AAV-GM1治疗GM1神经节苷脂贮积症的孤儿药资格认定
2019年中国批准上市的罕见病新药物盘点 | 重磅
治疗C型尼曼-匹克病的Trappsol® Cyclo™即将进行关键性试验
患抑郁症的多发性硬化患者会更早出现衰弱症状
FDA接受Satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系疾病的生物制品许可申请
Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症的3期研究启动
科学家识别出亚历山大症的基础分子机制
对试管婴儿胚胎进行非整倍体植入前基因检测或并不能改善...
研究人员发现CMT中神经元变性的新机制
返老还童有治 早衰儿童治疗新药上路了
研究发现居家锻炼可改善小胖威利综合征女性患者的身体活动水平
BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide III期临床获得成功！
造血干细胞移植相关血栓性微血管病的生物制品许可申请已提交
科学家发现特定的蛋白质突变与遗传性共济失调症状相关
研究显示分子“标签”能改善庞贝病老鼠模型中基因疗法的效果
Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)III期临床获得成
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