基因组编辑最近被看好，但是事实上，临床试验治疗罕见病的路，仍漫漫。

这个最新的消息来自LogicBio公司，其LB-001正在研究治疗两岁以下的甲基丙二酸血症（MMA）患者。

但是，公司最新宣布，目前试验被美国食品药品管理局FDA暂停。

虽然这个研究计划可能符合未满足的医疗需求，但是因为这个临床试验的孩子年龄很小，因此，对于安全性可能有更高的要求。

这个临床试验暂停对于纳斯达克上市的LogicBio打击沉重，股价下滑30%还多。

针对婴儿或者低龄儿童病人的基因组编辑治疗，目前并不多。

目前上市的基因疗法，诺华的Zolgensma是治疗脊髓肌萎缩的基因替代疗法，不是基因剪辑治疗。

甲基丙二酸血症（MMA）是一种遗传性疾病，导致人体无法正常加工某些蛋白质和脂肪（脂质）。

甲基丙二酸血症通常发生在婴儿早期，影响范围从轻度到危及生命。受影响的宝宝可能会出现呕吐，脱水，肌张力低下（低渗），发育迟缓，过度疲劳（嗜睡）。

这个治疗MMA的基因编辑治疗的一期临床试验申请，是今年1月刚刚提交的。

LogicBio公司预计，FDA将在30天内将对这个临床试验有疑问的地方提交给公司，公司将积极解答，希望能尽快让临床试验如期开展。

据证券分析公司杰富瑞（Jefferies）的分析师分析，FDA对这个LB-001的临床试验进行进一步的审查“并不完全令人惊讶”。

因为，近年来，其他公司如福鼎（Vertex）和CRISPR Therapeutics公司的基因编辑用于镰状细胞疾病的干细胞疗法等其他新兴疗法都遭遇了临床暂停。

一个新的疗法，从未用于人体治疗，是否应该在临床试验上被加以更多的审查，本身就是一个争议。

一方面，许多遗传基因突变导致的疾病都是罕见病，患者每天都在进行与时间的赛跑。新兴的基因和细胞以及基因组编辑治疗的出现，带来了新的希望。

另一方面，这些新疗法是否安全，是否有效，尤其是用于治疗两岁以下的儿童，是否应该要求更多？

目前，还没有一个平衡的良策。从已经获批的基因疗法来看，监管机构意识到这些新治疗方法的潜力，希望能更多地批准上市。

但是，在看到一个新疗法证明安全有效之前，目前似乎还没有更好的方法。小公司诸如LogicBio也只能积极配合，积极回答FDA的疑问，让监管机构能对这个基因编辑有信心。

公司新闻稿：https://investor.logicbio.com/news-releases/news-release-details/logicbio-therapeutics-provides-update-fda-review-investigational

参考：https://www.fiercebiotech.com/biotech/logicbio-rocked-by-fda-clinical-hold-genome-editing-trial