专注于肿瘤治疗的制药公司Karyopharm Therapeutics 前不久宣布，其已向美国食品和药物管理局（FDA）提交新药申请（NDA），以寻求对XPOVIO®的加速批准，XPOVIO®是该公司同类第一的口服选择性核输出（SINE）抑制剂，作为复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（diffuse large B-Cell lymphoma，DLBCL）患者的新疗法，这些患者都接受过至少两次多药治疗，并且无资格进行包括CAR-T（嵌合抗原受体修饰T细胞）治疗在内的干细胞移植。XPOVIO已获得FDA授予的孤儿药和快速通道资格认定。

“今年早些时候，我们报道了XPOVIO治疗复发或难治性DLBCL患者的2b期SADAL研究的肯定结果。NDA中提交的最新结果显示，总缓解率为28.3%，其中完全缓解率为11.8%，缓解持续时间中值超过9个月，” Karyopharm创始人、总裁兼首席科学官Sharon Shacham博士说，“这些数据突出了XPOVIO作为一种新的、同类第一的口服治疗方法对那些在先前两次治疗后病情仍在发展，且可选择的治疗方法极其有限的DLBCL患者的潜力。第二份NDA的提交对Karyopharm来说是一份意义重大的成就，使XPOVIO服务患者群体更近了一步。我们真诚地感谢所有为XPOVIO DLBCL项目做出贡献的患者、护理人员和医生，我们期待在未来公布有关NDA的最新情况。如果获得批准，XPOVIO将是治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤的首个也是唯一一个口服疗法。”

Karyopharm还希望能在2020年向欧洲药品管理局提交上市许可申请（MAA），请求XPOVIO治疗相同适应症有条件批准。

关于XPOVIO® (selinexor)

XPOVIO是同类第一的口服选择性核输出（SINE）抑制剂。XPOVIO通过选择性结合和抑制核输出蛋白exportin 1（XPO1，又称CRM1）发挥作用。XPOVIO阻断了肿瘤抑制因子、生长调节蛋白和抗炎蛋白的核输出，导致这些蛋白在细胞核中积聚，增强了它们在细胞中的抗癌活性。这些蛋白质的强迫核保留可以抵消许多致癌途径，放任DNA严重受损的癌细胞继续以不受限制的方式生长和分裂。除了2019年7月获得美国食品和药物管理局（FDA）授予XPOVIO与地塞米松联合治疗之前接受过至少四种（包括至少两种蛋白酶体抑制剂、至少两种免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）治疗且耐药的成人复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的加速批准外， Karyopharm也向欧洲药品管理局（EMA）提交了上市许可申请（MAA），并请求对selinexor有条件批准。最近该公司向FDA提交了一份新的药物申请，并请求授予selinesor作为治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的新疗法加速批准资格。Selinexor通过患者群体在SADAL研究中的评估而获得FDA授予的快速通道和孤儿资格认定。Selinesor也正在多个癌症适应症的其他中晚期临床试验中进行评估，包括一项与Velcade®和低剂量地塞米松（BOSTON）联合治疗多发性骨髓瘤的关键性随机3期研究，以及作为一种潜在骨干疗法与经批准的疗法（STOMP）联合治疗脂肪肉瘤（SEAL）和子宫内膜癌（SIENDO）等。另外，包括与经批准的疗法联合治疗多种类型肿瘤的多个研究在内的1期、2期和3期研究正在进行中或目前正在计划中。

 外文：Karyopharm Submits New Drug Application to U.S. FDA for XPOVIO® (selinexor) as a Treatment for Patients with Relapsed or Refractory Diffuse Large B-Cell Lymphoma