美国食品和药品管理局（FDA）接受  NS制药公司新药viltolarsen的申请，该公司及其母公司Nippon Shinyaku（日本新药）介绍，这是一种旨在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物，适用于跳跃外显子53治疗的患者。

在一份新闻稿中，两家公司表示，他们预计FDA能在7月至9月间做出批准决定。

DMD 患者缺乏或只有少量的抗肌萎缩蛋白，这种蛋白是保持肌肉功能和完整性的关键蛋白。

外显子是编码蛋白质的DNA片段，Viltolarsen（NS-065 / NCNP-01）药物是一种反义寡核苷酸，可通过屏蔽（跳跃）抗肌萎缩蛋白基因中的外显子53来促进功能性抗肌萎缩蛋白的产生。

完整的抗肌萎缩蛋白是由79个外显子DMD基因缝合在一起组成的。当其中一个外显子发生突变时，其余的外显子仍可以像拼图一样拼接在一起，以编码功能蛋白。不过这只有在缺失的外显子相邻的DNA序列彼此互补时有效。

外显子跳跃疗法（如viltolarsen）的原理是在互补DNA序列边界处留下一个空白。这使得细胞机制跳过突变的外显子53以产生较小功能的抗肌萎缩蛋白。在所有DMD患者中有近8％该外显子具有突变。

两家公司在去年年底向NDA提交了 申请，此前该公司在北美进行了2期临床试验（NCT02740972），在日本进行了1/2 期临床试验，结果令人鼓舞。两项试验均测量了每周两次，两种剂量使用（40 mg / kg和80 mg / kg）的情况下，抗肌萎缩蛋白水平和运动功能的变化。

在美国和加拿大的研究结果表明，直接注射到血液中的viltolarsen可以恢复4-10岁男孩肌肉中的抗肌萎缩蛋白的产生。长达24周的治疗被证明是安全且耐受性良好。

日本新药和 NS制药公司正在日本和美国招募74名能行走的男孩参加RACER53的 3期研究（NCT04060199），以进一步评估viltolarsen。有关联系人和实验室地址的信息、以及其他详细信息可以点击此链接。

FDA以优先审查程序评估了该申请，这是一种快速审查程序，用于那些预计将给特定疾病治疗带来显著疗效的药物。该机构此前曾批准viltolarsen  为罕见的儿科疾病药物与孤儿药快速通道。

在日本，viltolarsen获得了  SAKIGAKE  （即应尽早引入的创新药物或医疗设备）和孤儿药的批准。日本  厚生劳动省正在审查2019年9月提出的使用该药物的治疗方案申请。

如果获得FDA批准，viltolarsen将成为继Sarepta公司的  Vyondys 53  （golodirsen）后，第二种被批准在美国使用的、适用于外显子53跳跃的DMD患者治疗方法。