FDA已经完成审查，确定这项研究可以继续进行。

MediciNova公司近日宣布，美国食品与药物管理局（FDA）已经完成了对（试验）方案的审查，并确定MediciNova公司可以进行MN-166（异丁司特，ibudilast）治疗肌萎缩侧索硬化（amyotrophiclateralsclerosis，ALS）患者的2b/3期临床试验。如果这项潜在的关键试验获得成功，2b/3期有效性和安全性数据将支持进行MN-166治疗ALS的新药上市申请（NDA）。该试验将完全由MediciNova公司资助。

MediciNova公司总裁兼首席执行官YuichiIwaki博士评论道：“我们很高兴成功完成FDA的审查期，并期待在短时间内启动患者招募工作。该试验的有效性和安全性数据将潜在支持NDA，并可能使得FDA批准MN-166用于治疗ALS。在承认这是一个重要里程碑的同时，我们也明确了前进的路径，这一刻对于ALS群体是重要的。我们对他们的耐心和乐观态度表示最真诚的赞赏。（参与试验的）患者在完成试验所需的治疗期后，将有资格继续获得研究药物。”

关于这项ALS试验

基于和FDA对1b/2a期试验结果的审查和讨论，2b/3期临床试验设计包括以下要素：

1. 多中心、双臂、随机、双盲、安慰剂对照试验，在美国招募约150名ALS患者。

2. 患者将以1:1的比例随机接受MN-166（100毫克/天）或安慰剂治疗，为期9个月。

3. 主要终点是ALSFRS-R评分（ALS功能评定量表-修订版）测量的第9个月功能活动的平均改变。这是一个获得核准的终点，而且是广泛接受的衡量ALS患者功能状态的工具。

4. 次要终点包括肌肉力量与基线相比的改变、生活质量、需要无创性通气的使用和时间，安全性和耐受性。

关于肌萎缩侧索硬化

amyotrophiclateral sclerosis，ALS

ALS也被称为卢伽雷氏症，是一种影响大脑和脊髓神经细胞的进行性神经退行性疾病。受累的神经会失去触发特定肌肉的能力，导致肌肉变得无力。ALS会影响随意运动，患者在疾病较后期可能完全瘫痪。ALS患者的预期寿命通常为2-5年。根据ALS协会的数据，美国有大约20000名ALS患者，每年新诊断大约6000人。

关于MN-166（异丁司特）

MN-166是一种首创、口服生物可用的小分子磷酸二酯酶（PDE）-4和 -10抑制剂和巨噬细胞迁移抑制因子（MIF）抑制剂，能够抑制促炎症性细胞因子并促进神经营养因子。MN-166能够减弱被激活的神经胶质细胞，后者在某些神经疾病中扮演重要角色。MN-166的抗神经炎症和神经保护作用已经在临床前和临床研究结果中得到证实，并为其治疗ALS、进展型多发性硬化（MS）和其他神经疾病比如胶质母细胞瘤（GBM）以及物质滥用/成瘾和化疗所致神经病变提供了基本原理。MediciNova公司拥有的专利组合覆盖使用MN-166治疗多种疾病，包括ALS、进展型MS、ALS和药物成瘾。

外文：MediciNova Announces Plans to Move Forward with a Phase 3 Trial of MN-166 (ibudilast) in ALS