Burosumab是一种治疗X连锁低磷酸盐血症（X-linked hypophosphatemia，XLH）的注射用新药。一项国际性3期儿童临床试验显示，与常规疗法相比，该药能够更好地改善佝偻病和其他结果。研究人员将这项试验称作首个“头对头”研究，研究结果比较了新药和常规疗法治疗这种罕见病的效果，并将于最近在新奥尔良召开的ENDO 2019内分泌学会年会上公布。

“Burosumab的这些治疗改善有潜力随着XLH患儿的成长而改变他们的生活，”首席研究员、印第安纳大学医学院内科和儿科学副教授Erik Imel博士说道。

美国食品与药物管理局（FDA）估计美国有3000名XLH患儿和12000名XLH成人患者。XLH通常会导致佝偻病、弓形腿、骨痛和身材矮小等问题。

XLH患者具有高水平的纤维母细胞生长因子23（FGF23），这会导致血液中磷水平过低（低磷酸盐血症）。Imel博士表示，常规疗法需要每日多次口服磷酸盐和活性维生素D（如骨化三醇），而且需要长期治疗。

该研究包括61名1-12岁的XLH患儿，他们之前都接受过常规疗法（口服磷酸盐和活性维生素D）治疗，但X光显示仍然存在佝偻病证据。这些患者被随机分配继续接受常规疗法或者改为接受每两周注射burosumab治疗。由不知道用药分组的放射科医生审查参与者的X光片，并对佝偻病的改善情况评分。

经过40周的治疗，Imel博士发现，burosumab组佝偻病的改善比常规疗法组的两倍以上。研究人员报告，72%（29人中的27人）接受burosumab治疗的参与者，佝偻病获得实质性疗愈，而常规疗法组仅有6%的患者达到相同效果（32人中的2人）。据报告burosumab还能更大地改善腿部畸形、身高和6分钟测试中的行走距离，更大地增加血清中磷和活性维生素D水平。

“我们现在知道burosumab相比之前的常规疗法具有更卓越的功效，”Imel博士说，“这对医生为XLH患者制定治疗决策至关重要。”

2018年4月，FDA批准了burosumab，其商业名为Cryvita，用于治疗一岁以上的XLH患者。根据制药商Ultragenyx制药股份有限公司表示burosumab能够结合并抑制FGF23。Ultragenyx制药股份有限公司和日本Kyowa Kirin国际合作资助了这项研究。该研究在美国、加拿大、英国、瑞典、澳大利亚、日本和韩国等多国开展。

外文：Genetic rickets improves more with burosumab than standard care, study finds