ACH-4471治疗C3G的 6个月和12个月2期临床试验招募23名患者。

目标是于2019年第四季度和FDA进行2期结束会议。

Achillion Pharmaceuticals公司近日宣布，ACH-4471治疗C3肾小球病（C3 glomerulopathy，C3G）的2期试验所招募患者的数量达到阈值。C3G是一种影响肾脏的毁灭性疾病，目前尚无获批的治疗方案。ACH-4471将接受6个月的双盲、安慰剂对照试验（11名患者）和12个月的非盲试验（12名患者）评估。

“ACH-4471药物2期试验的（成功）招募是Achillion的重要里程碑。我们要特别感谢所有参与试验的患者、家属、研究者和试验站点工作人员的卓越贡献，”Achillion公司总裁兼首席执行官JoeTruitt说，“针对C3G的6个月和12个月2期试验将带领我们进一步测评第一代补体D因子抑制剂对这种慢性病患者的治疗效果。我们将按计划于2019年第四季度向美国食品与药物管理局（FDA）提交这两项2期试验的数据，以及真实世界的C3G数据。”

关于ACH-4471 的2期C3G临床试验

该6个月和12个月概念验证试验的目的是评估口服小分子补体D因子抑制剂ACH-4471治疗C3G患者的安全性和有效性。在6个月试验中，将对患者使用盲法并按1:1的比例随机分配至ACH-4471药物组和安慰剂对照组。12个月试验则是非盲的。测评指标包括：1）治疗结束时C3G临床表现的变化，包括蛋白尿和肾小球滤过率（eGFR）；2）肾脏活检与基线相比的变化。

关于补体D因子抑制剂ACH-4471

Achillion公司的第一代补体D因子抑制剂ACH-4471目前正在进行2期试验，评估其治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和C3G的有效性，并已经实现初步概念验证。PNH项目包括一项2期临床试验，针对依库珠单抗治疗不佳或应答不理想的患者评估ACH-4471的治疗效果。此外，患者将在PNH单疗法扩展试验中继续接受给药。C3G项目包括两项2期临床试验，即上面描述的6个月双盲、安慰剂对照试验和12个月的非盲试验。

关于C3肾小球病

C3Glomerulopathy，C3G

C3G是一种影响肾脏的毁灭性疾病，目前尚无获批的治疗方案。C3G可影响各年龄段人群，男女比例相当。据估计，美国和欧洲各有约4000名C3G患者，日本约有1000名患者。C3G是一种罕见肾病，其特点是肾脏滤过单位（即肾小球）内存在C3蛋白质碎片。这些C3碎片沉积物被认为是补体旁路过度激活的结果。C3碎片的缓慢沉积会导致肾小球炎症（肾小球肾炎）和后续永久性肾损伤。预计约有30-50%的C3G患者在确诊后10年内需要透析治疗和/或肾脏移植。

外文：ACHILLION ANNOUNCES ENROLLMENT MILESTONE IN PHASE 2 TRIALS FOR C3 GLOMERULOPATHY