• NURTURE研究的最新结果表明，接受诺西那生钠注射液治疗的症状前婴儿可达到自然病史中前所未有的运动里程碑——100%患者可以独坐， 88%患者可以独立行走

• 以上结果为诺西那生钠注射液的安全性和长期疗效补充了证据，且显示了诺西那生钠注射液在持续提升运动里程碑方面的疗效

• 诺西那生钠注射液是唯一一种获批准用于婴儿、儿童和成人的治疗，拥有各种脊髓性肌萎缩症患者的证据，以及超过7500名患者真实世界的治疗经验

渤健公司近日公布了NURTURE研究的最新结果，为最长的针对症状前婴儿（n=25）脊髓性肌萎缩症（SMA）的研究贡献了数据。经过长达45.1个月的分析，这些数据进一步证明了与该疾病的自然病史相比，症状前患者使用诺西那生钠注射液治疗的疗效和安全性。这些新数据还表明，接受诺西那生钠注射液治疗的患者症状持续改善，绝大多数患者都能够在正常时间达到运动里程碑。 

这些数据已于2019年6月28日至7月1日在美国加州阿纳海姆举行的Cure SMA年度SMA会议和于2019年6月29日至7月2日于挪威奥斯陆举行的欧洲神经病学学会（EAN）第五届会议上公布。

“这些研究结果表明，积极的症状前治疗对改变这种疾病的自然病程具有持久影响。我们看到，在之前毫无希望和常常致死性的情况下，大量患者正在不断达到儿童运动发展的里程碑，取得前所未有的进展。”哥伦比亚大学欧文医学院（纽约）神经学和儿科教授Darryl De Vivo博士指出，“诺西那生钠注射液正在帮患者走上一条通往生存、更灵活、更独立的道路，帮助改善所有年龄段患者的预后。” 

NURTURE是一项正在进行的，针对在6周（星期）龄前接受第一剂诺西那生钠注射液治疗的25例症状前SMA患者（很可能发展为SMA-I型或II型）的II期非盲研究。其研究结果显示，与SMA的自然病史相比，这些患者达到前所未有的良好结果。

截至2019年3月： 

• 100%生存率，且无需永久性通气

• 该研究的参与者中位年龄为近三岁。大多数未经治疗的SMA-I型患者在不接受永久性通气的情况下是无法活到两岁的

• 100%患者能够独坐，而根据该疾病的自然病史，SMA-I型患者无法独坐，SMA-II型患者需要在帮助下独坐

• 88%患者可独立行走，其中许多是在学步儿童的正常时间段实现的。而根据SMA的自然病史，SMA-I型或II型患者永远不可能独立行走

• 在CHOP INTEND运动功能测定中，参与研究的患者得分接近最大分值，即64分——SMN 2基因拷贝数为3的患者（n=10）分值为63.4分，SMN 2基因拷贝数为2的患者（n=15）分值为62.1分，这显示了早期接受诺西那生钠注射液治疗产生的强大影响

• 诺西那生钠注射液的疗效长达近4年，试验的参与者持续取得进展，且没有运动功能丧失的迹象

• 长达近4年的治疗显示，诺西那生钠注射液耐受性良好，未发现新的安全性问题

“几年前，SMA患者没有治疗选择，只能面临着巨大的护理挑战。”Cure SMA主席Kenneth Hobby表示。Cure SMA是一个患者倡导组织，致力于治疗和治愈SMA。“然而，SMA的未来已经发生改变，特别是在进行早期治疗的情况下，患者达到与其年龄相一致的发展里程碑的机会是很大的。这些新数据证实了该药的巨大影响——使儿童在四岁时可以独立行走，而如果不加治疗的话，患儿通常活不到两岁。这项研究提供了关于维持这些进展的更多证据。重要的是，针对SMA进行的研究可继续在所有年龄段的患者中产生真实世界的循证，帮助我们更好地了解SMA的长期影响以及对所有SMA类型的治疗。”

这两次会议上发布的其他报告重点展示了尚在进行中的非盲SHINE扩展期研究的结果。该研究针对婴儿期发病和迟发型SMA儿童患者，以及较大年龄患者进行CS2/CS12分析。渤健还将继续探索磷酸化神经丝重链（PNF-H）的科学价值，并将发布正在进行的评估其作为SMA生物标记物潜力的新数据。

参考资料：

1. Finkel, Richard S., et al.“Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy.”New England Journal of Medicine, vol. 377, no. 18, 2017, pp. 1723–1732., doi:10.1056/nejmoa1702752.

2. Lefebvre S, Burglen L, Reboullet S, et al.Identification and characterization of a spinal muscular atrophy-determining gene.Cell.1995;80(1):155-165.

3. Mercuri, Eugenio, et al.“Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy.”New England Journal of Medicine, vol. 378, no. 7, 2018, pp. 625–635., doi:10.1056/nejmoa1710504.

4. Basil T. Darras, et al.“Nusinersen in later-onset spinal muscular atrophy.”Neurology, May 2019, 92 (21) e2492-e2506; DOI:10.1212/WNL.0000000000007527

本文转载自：“渤建生物”公众号7月4日最新消息