Biohaven制药控股有限公司（Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd.）是一家临床阶段生物制药公司，拥有一系列治疗神经和神经精神疾病的后期候选产品。该公司近日宣布：评估verdiperstat治疗多系统萎缩（Multiple System Atrophy，MSA）有效性和安全性的3期临床试验招募首名患者。

Verdiperstat是一种潜在首创的口服、脑渗透性且不可逆的髓过氧化物酶（myeloperoxidase）抑制剂，这种酶是大脑病理性氧化应激和炎症的关键驱动因子。之前阿斯利康完成的一项2期MSA试验结果显示出靶点结合性和统一MSA评定量表（UMSARS，一种探索性临床结果测量指标）12周的有利趋势。Verdiperstat已经获得FDA孤儿产品开发办公室和欧盟委员会授予治疗MSA的孤儿药资格认定。

“我们非常高兴与Biohaven公司合作为这种毁灭性疾病患者及其家人们建立希望。这项临床试验提供了一个激动人心的机会，赋予MSA患者在研究中发挥积极作用的权力。”MSA联盟（MSA Coalition）的Pamela Bower评论道。“我们非常感谢Biohaven公司加入我们群体以共同对抗MSA的承诺！”患者组织“打败 MSA”（Defeat MSA）的Philip Fortier补充说。

MSA是一种罕见、快速进展的致命神经退行性疾病，目前只有对症治疗和姑息疗法。MSA会导致帕金森病样运动问题（运动缓慢、肌肉僵硬、震颤和平衡不佳）、小脑性共济失调以及无意识（自主）功能障碍，包括血压控制、膀胱功能和消化问题。MSA患者通常会在症状出现平均6至10年后离世。

Biohaven公司副总裁兼verdiperstat开发负责人Irfan Qureshi评论说：“Verdiperstat是Biohaven神经炎症平台的第一个候选产品，突显了我们致力于为存在高度未满足需求的神经疾病开发创新药物的承诺。”

Biohaven公司预计该研究将在美国和欧洲约50个站点招募约250名患者。该研究将招募使用共识临床标准诊断的MSA患者，两种亚型即MSA-帕金森综合征（MSA-P）和MSA-小脑（MSA-C）患者均可入组。研究人员将在48周通过修订版的UMSARS来评估verdiperstat相较于安慰剂的有效性。

哈佛医学院神经病学教授、麻省总医院共济失调科创始主任Jeremy D. Schmahmann博士说：“我们很高兴这项研究招募了首名患者。在与患者和Biohaven团队一起工作的同时，我们乐观地认为，这是治疗新时代的开始，我们将最终治愈这种具有挑战性的神经退行性疾病。”

原文标题：BIOHAVEN ENROLLS FIRST PATIENT IN PHASE 3 CLINICAL TRIAL OF VERDIPERSTAT, ORAL MYELOPEROXIDASE INHIBITOR, FOR THE TREATMENT OF MULTIPLE SYSTEM ATROPHY