Cyclo 治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发基于环糊精的产品，用于治疗C型尼曼-皮克病（Niemann-Pick Disease Type C，NPC）和阿尔茨海默病（Alzheimer’s Disease）。该公司最近宣布已与业内领先的委托研究组织（CRO）Worldwide Clinical Trials（Worldwide）签署了一项协议，旨在进行一项关键试验，以评估该公司专有的羟丙基β-环糊精Trappsol®Cyclo™，通过静脉内给药治疗NPC。该公司目前已完成正在美国进行的1期试验的招募工作；美国研究中包括家庭输液的扩展方案；以及即将在欧洲和以色列完成招募的进行中的1/2期试验。该公司计划于2020年第一季度和第二季度在美国和欧洲监管机构组织的科学咨询会议上分享其关键试验的设计，同时预计此后不久将开始进行试验招募。

   C型尼曼-皮克病是一种罕见且可致命的遗传病，在全球范围内发病率为十万分这一。由于NPC患者缺失负责细胞中胆固醇处理的NPC蛋白，而NPC蛋白影响着人体中的每个细胞。由于NPC蛋白缺陷使胆固醇在体内每个细胞中异常积累，从而导致在脑，肝，脾，肺和其他器官中出现症状。在美国，目前没有批准用于NPC治疗的药物，而在欧洲也只有Miglustat / Zavesca这一种药物。

“我们非常高兴能与罕见病领域的行业领导者Worldwide合作来开展这一关键的临床计划。” Cyclo公司董事长兼首席执行官N. Scott Fine说，“正如我们过去一年中公开报道的那样，我们的早期试验显示出很有希望的结果。因此，我们正在加速向监管机构展示我们的关键试验设计，并希望在2020年初开始我们的关键试验。Worldwide将对我们建立和执行这一关键性试验发挥至关重要的作用。”

Worldwide Clinical Trials的首席医学和科学官，医学博士Michael F. Murphy说：“ Worldwide的科学、医学以及运营专家都很荣幸能参与到Cyclo公司的创新临床开发项目中，以解决NPC为代表的重要的未满足临床需求。Cyclo 公司在项目和方案设计过程中表现出极为出色的敏锐度，极大地促进了复杂和可变表型孤儿疾病所需的协作研究和开发工作。孤儿疾病研究需要所有贡献者能够坚定而不妥协的投入，而这些投入和后续工作早已在Worldwide的商业结构中根深蒂固。”

一篇于2019年10月21日发表于《罕见病杂志》(Orphanet Journal of Rare Diseases)上的文章，记录了迄今为止最广泛的关于使用羟丙基-环糊精治疗NPC患者的案例研究。手稿中的数据显示80%的患者使用来自Cyclo公司的Trappsol®Cyclo™产品。

Cyclo 公司的首席科学官和医疗事务高级副总裁，文章的主要作者Sharon Hrynkow博士说：“在审查12名NPC患者扩大使用的数据时，我们发现羟丙基β-环糊精静脉注射不仅安全，而且还对个别患者的疾病症状有所改善，包括肝脏大小的减少，间质性肺疾病的好转以及步态，平衡和专注能力方面的神经系统改善。该文章中提到的，加上我们正在进行的NPC临床试验的初步数据，这些迹象都表明静脉内注射Trappsol®Cyclo™作为NPC治疗的益处。”

外文：Cyclo Therapeutics Signs Agreement with Worldwide Clinical Trials to Conduct Pivotal Trial in Niemann-Pick Disease Type C