日本新屋株式会社和其全资子公司NS Pharma前不久宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已经受理其新药申请(NDA)并授予优先审评资格，viltolarsen用于治疗可接受外显子53跳跃疗法的杜氏肌肉营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy ，DMD)。除了优先审评资格外，FDA还授予viltolarsen快速通道、孤儿药和罕见病资格认定。

viltolarsen NDA基于包括在北美进行的2期研究和长期扩展研究的结果，以及在日本进行的1/2期研究的结果。1/2期和2期研究都评估了两种剂量(40 mg/kg和80 mg/kg周剂量组)下抗肌萎缩蛋白水平和运动功能的变化。

viltolarsen的PDUFA日期是2020年第三季度(7 - 9月)前。PDUFA日期是指FDA对新药申请批准做出决定的目标日期。

Viltolarsen是DMD中研究最广泛的反义疗法之一。 如果Viltolarsen获得FDA批准，将成为美国外显子53跳跃的DMD患者的一种新的治疗选择。

关于杜氏肌营养不良(DMD)

DMD是一种进行性肌营养不良，主要发病于男性。DMD会导致骨骼、心脏和肺部肌肉的进行性衰弱和萎缩。DMD的早期症状可能包括坐、站或走的能力延迟和学习说话的困难。DMD还可能影响学习和记忆，以及沟通和某些社会情感技能。大多数患有DMD的儿童在13岁之前都需要使用轮椅。心脏和呼吸肌肉的问题开始于青少年时期，并会导致严重的、危及生命的并发症。

关于Viltolarsen

Viltolarsen在美国被授予儿科罕见病、孤儿药和快速通道资格认定，在日本被授予“SAKIGAKE资格认定”、“孤儿药资格认定”、“日本有条件早期审批制度资格认定”。Viltolarsen尚未经任何监管机构批准，其安全性和有效性尚未确定。

外文：https://www.nippon-shinyaku.co.jp/file/download.php?file_id=2949