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FINTEPLA®治疗Lennox-Gastaut综合症的全球关键3期试验结果公布
发布时间:2020/03/03

达到主要终点——与安慰剂相比,0.7毫克/千克/天的FINTEPLA在统计学上可显著降低跌倒发作。


FINTEPLA还显示出在多个次要终点上的统计学显着改善。

 

Zogenix公司一家开发罕见疾病疗法的全球制药公司,该公司前不久公布了其领先研究性疗法FINTEPLA®(ZX008,芬氟拉明口服液)治疗Lennox-Gastaut综合征(Lennox-Gastaut Syndrome,LGS,一种严重且难治的儿童期发病癫痫病)的全球3期临床试验(Study 1601)的积极结果。该试验达到了其主要终点,即根据基线检查与滴定和维持处理期之间的变化,证明了剂量为0.7 mg / kg /天的FINTEPLA在降低跌倒发作频率方面优于安慰剂(p=0.0012)。与安慰剂相比,相同剂量的FINTEPLA(0.7 mg / kg / day)在关键的次要疗效指标(包括临床意义的跌倒发作频率降低(≥50%)的患者比例)上也有显著的统计学改善。与安慰剂相比,较低剂量的FINTEPLA(0.2 mg / kg /天)也观察到基线和治疗期间的跌倒发作频率降低,只是这种变化没有达到统计学意义(p = 0.0915)。FINTEPLA的耐受性良好,不良事件与公司先前针对Dravet综合征进行的两项3期研究中观察到的不良事件一致。


“LGS是一种罕见且严重的癫痫病,患者几乎天然耐药,且癫痫会终生发作。因此,即使采用目前的治疗选择,频繁的跌倒和受伤以及认知障碍,极度限制患者和护理人员的生活质量,”Study 1601的首席研究员,美国科罗拉多儿童医院的FAES的KellyKnupp博士说道,“在这项安慰剂对照研究中观察到的结果表明,fenfluramine治疗难治性LGS患者的潜力。如果获得批准,FINTEPLA将成为这些患者及其家人一个重要的新治疗选择。”


 “我谨代表Zogenix的每一个人,感谢那些为参与这项研究付出了时间和精力的患者、家属和研究者,”Zogenix总裁兼首席执行官Stephen J. Farr博士说,“我们对Study 1601的疗效及安全性研究结果感到满意,该研究证实了FINTEPLA有望成为最难治的罕见癫痫疾病之一的重要新治疗选择的潜力。我们期待通过与监管机构合作将FINTEPLA带入LGS患者社群。”


用于治疗LGS的FINTEPLA先前已被美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲委员会授予孤儿药资格认定。


Fintepla治疗Dravet综合征相关癫痫发作的新药申请(NDA)正在接受FDA的优先审评,PDUFA(处方药使用者费用法案)将于2020年3月25日前审评完毕。此外,欧洲药品管理局(EMA)正在审查FINTEPLA治疗Dravet综合征的上市许可申请(MAA)。NDA和MAA基于FINTEPLA在Dravet综合征的两项关键的3期关键临床试验(Study1和1504)中的数据,以及正在进行的包括232名接受长达21个月治疗患者的开放性扩展研究的中期分析数据。日本也在进行FINTEPLA的开发。


关于Lennox-Gastaut综合症


Lennox-Gastaut综合征(LGS)是一种罕见且毁灭性的儿童期发病的癫痫,其特征在于有许多不同的癫痫发作类型,且通常对目前可用的癫痫发作药物(也称为抗癫痫药或AED)无反应。根据癫痫基金会的说法,LGS仅占儿童癫痫病的2%到5%,但因LGS患者癫痫发作难以控制,需要终身治疗而被儿童和成人神经科医生所熟知。与LGS相关的智力和行为问题,以及全天24小时的护理要求,使患者的生活更加复杂。

 

原文链接:https://zogenixinc.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/zogenix-announces-positive-top-line-results-global-pivotal-phase