Protalix BioTherapeutics是一家生物制药公司，致力于通过其专有的基于ProCellEx®植物细胞蛋白表达系统生产的重组治疗蛋白的开发，生产和商业化。该公司和其开发和商业化的合作伙伴——一家专注于研究的国际医疗保健组织Chiesi Farmaceutici Chiesi），前不久宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准其pegunigalsidase alpha或PRX-102的儿科临床研究计划（iPSP）。在完成与FDA的讨论并收到官方的“同意信”确认后，两家公司公布了这一消息，该同意信中概述了解决法布雷病（Fabry disease）儿科患者需求的商定方法。

PRX-102是该公司的植物细胞表达的重组、PEG化、交联的α-半乳糖苷酶-A候选物，用于治疗法布雷病。按照FDA的“加速审批”流程，PRX-102有望被批准用于法布雷病的成人患者。

“推进PRX-102的儿科临床研究计划，标志着我们为法布雷患者群体带来一种比现有治疗方案更优的替代方案这一目标的重要里程牌，”Protalix生物治疗公司总裁以及首席执行官Dror Bashan如是说。

“与我们的合作伙伴Chiesi一起，我们认为这项儿科研究是一个潜在的机会，可以为整个法布雷群体带来新的治疗选择。” Protalix BioTherapeutics医疗事务副总裁Raul Chertkoff博士说。

该公司和Chiesi先前曾报道说，他们希望通过加速审批途径向FDA提交《生物制剂许可证申请》（BLA）。根据先前与FDA的讨论，两家公司认为，非临床数据，临床数据，安全性数据库和制造数据足以支持BLA提交。

关于法布雷病

法布雷病是一种X连锁遗传性疾病，是由于溶酶体酶α-半乳糖苷酶-A的活性不足，导致一种叫做酰基鞘鞍醇三己糖（Gb3）的脂肪物质在人体血管壁中逐渐的异常沉积积累引发的。法布雷病发病率为4万分之一。患者遗传了α-半乳糖苷酶a的缺陷，该酶正常是负责Gb3分解。Gb3的异常蓄积随时间增加，并且主要在血液和血管壁中积累。Gb3沉积的最终结果导致包括疼痛发作、周围感觉受损、器官衰竭——尤其是肾脏，但也包括心脏和脑血管系统。

关于Pegunigalsidase Alfa

Pegunigalsidase alfa（PRX-102）是一种研究性，植物细胞表达且经过化学修饰的重组α-半乳糖苷酶-A稳定化酶。蛋白质亚基通过使用短聚乙二醇部分的化学交联共价结合，从而形成具有独特药代动力学参数的分子。在临床研究中，已观察到PRX-102的循环半衰期约为80小时。该公司设计的PRX-102潜在地解决了法布雷病患者持续的疾病进展、输液反应和免疫原性的未满足医疗需求。

外文：Protalix BioTherapeutics and Chiesi Farmaceutici Announce Receipt of "Agreement Letter" for Initial Pediatric Study Plan for PRX-102 for the Treatment of Fabry Disease