Inflazome是一家开发多种药物来阻止有害的炎症的领先炎症生物技术公司。该公司前不久宣布，其已成功完成Inzomelid的1期研究，同时宣布了一名服用Inzomelid的Cryopyrin相关周期综合征(Cryopyrin-Associated Periodic Syndrome，CAPS)患者的积极结果。CAPS是一种由NLRP3突变引起的自身炎症性罕见疾病。这些结果支持Inzomelid进入二期临床试验。Inzomelid是一种选择性的，口服的NLRP3炎性小体小分子抑制剂。NLRP3炎性小体的激活与许多由慢性有害炎症引起的疾病有关。

在健康受试者中进行的双盲、随机1期试验中，药物暴露量随剂量线性增加，并与靶区参与标志物相关。该药物也表现出良好的安全性和耐受性。

本研究中CAPS部分的初步分析显示，一位确诊为NLRP3突变的患者出现了与CAPS相关的发作，其临床症状在数小时内迅速改善，并在几天内缓解。计划进行后续的2期临床试验，以确定CAPS患者的最佳剂量。

Inzomelid在Inflazome其他NLRP3炎性小体抑制剂Somalix后成功完成了1期试验。Somalix是一种口服的、外周限制的炎症性疾病药物，在健康受试者中表现出出良好的安全性、耐受性和药代动力学，预计将于2020年进入2期试验。Inflazome的首席医疗官Thomas Jung博士评论说:“我们的两个领先候选药物——Inzomelid和Somalix的1期积极结果，进一步验证了我们的技术平台，这给予我们极大的动力去推进今年晚些时候的多个2期试验。Inzomelid CAPS数据也代表了罕见病适应症领域中非常令人兴奋的一步。我们相信这是首个在人类疾病中使用小分子NLRP3抑制剂的积极数据。我们的主要目标是开发那些高度未满足医疗需求的药物，因此我们很高兴看到Inzomelid具有显著的临床潜力。”

关于NLPR3炎性小体

激活的NLRP3在体内充当“危险传感器”，释放促炎性细胞因子IL-1β，IL-18并诱导不受控制的溶细胞凋亡。这些过程会导致慢性炎症，因此，NLRP3与许多疾病有关。

关于Cryopyrin相关周期综合征(CAPS)

Cryopyrin相关周期综合征(CAPS)又称Cryopyrin相关自身炎症综合征，是与NLRP3基因缺陷相关的三种疾病。CAPS包括新生儿多系统炎性疾病(NOMID)、Muckle-Wells综合征(MWS)和家族性冷自炎性综合征(FCAS)。这些疾病的区别在于它们的严重程度和涉及的器官。

外文：Inzomelid completes Phase I studies and shows positive results in the treatment of Cryopyrin-Associated Periodic Syndrome (CAPS)