Bristol Myers Squibb和Acceleron 公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Reblozyl®（luspatercept-aamt）作为首个也是唯一 一个红细胞成熟剂（EMA），用于治疗红细胞生成刺激剂治疗失效，并需要8周内输注2个或更多红细胞（RBC）单元的极低至中度风险骨髓增生异常综合征伴环状铁粒幼细胞（myelodysplastic syndromes with ring sideroblasts ，MDS-RS），或骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤伴环状铁粒幼细胞和血小板增多（MDS/MPN-RS-T）成人患者的贫血。对于需要立即纠正贫血的患者，Reblozyl®不能作为红细胞输注的替代品。

“在临床试验中，Reblozyl®对治疗有环状铁粒幼细胞的骨髓增生异常综合征患者的贫血有显著的益处。”德州大学安德森癌症中心白血病系骨髓增生异常综合征科教授兼科长Guillermo Garcia Manero医学博士说，“贫血是MDS的一个严重后果，要求大多数患者定期接受红细胞输注，这可能导致额外的并发症，如铁超载、输注部位反应和感染。在我们目前的环境中，我们意识到频繁输血对个人和医疗系统可能造成的重大负担。”

“对大多数骨髓增生异常综合征患者来说，治疗与疾病相关的贫血的选择极其有限，所以Reblozyl®的批准对患者而言是一个重要的里程碑。这也使我们有动力去继续致力于开发创新产品，改善患有严重疾病的患者的生活，”BristolMyers Squibb血液学全球医疗事务副总裁Diane McDowell医学博士说，“我们期待能立即为这些患者提供Reblozyl®。”

FDA的批准是基于关键性3期试验MEDALIST的结果，这是Reblozyl®可用于的第二个适应症。Reblozyl®于2019年11月首次获得批准，用于治疗需要定期输注红细胞的成人β地中海贫血。

关于MEDALIST试验

Reblozyl®的批准是基于MEDALIST的研究结果，这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的3期研究，评估了Reblozyl®对IPSS-R定义的极低、低和中危非del（5q）骨髓增生异常综合征（MDS）伴有环状铁粒幼细胞患者的有效性和安全性。所有患者均为红细胞（RBC）输注依赖性患者，对先前的促红细胞生成素（ESA）治疗无效或不耐受，或为ESA初治患者，由于内源性血清促红细胞生成素≥200 U/L不太可能缓解，且既往未接受过疾病调节剂治疗。

在试验中，与接受安慰剂治疗的患者相比，在试验的前24周内，接受Reblozyl®治疗的患者中显著有更大比例的患者实现了至少8周的RBC输注独立，达到了研究的主要终点。此外，在研究的前24周和48周内，与安慰剂相比，接受Reblozyl®的患者达到至少12周的输血独立的比例显著更高。

试验中的大多数治疗突发性不良事件（TEAEs）为1-2级。在接受Reblozyl®治疗的42.5%和接受安慰剂治疗的44.7%患者中，报告了3级或4级治疗引起的不良事件。最常见（>10%）的所有级别的不良反应包括疲劳、肌肉骨骼疼痛头晕、腹泻、呼吸困难、恶心、过敏反应、头痛和上呼吸道感染。

关于MDS

骨髓增生异常综合征（MDS）是一组与骨髓增生异常密切相关的血癌，其特征是健康红细胞、白细胞和血小板的无效产生，可导致贫血和频繁或严重的感染，患有贫血的MDS患者经常需要定期输血以增加血液循环中健康红细胞的数量。频繁输血会增加铁超载、输血反应和感染的风险。

外文：U.S. Food and Drug Administration (FDA) Approves Reblozyl® (luspatercept-aamt), the First and Only Erythroid Maturation Agent, to Treat Anemia in Adults with Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS)