Dynacure是一家致力于改善罕见病患者生活的临床阶段药物开发公司。该公司前不久宣布DYN101的1/2期研究Unite-CNM实现首位患者给药。这一里程碑式的事件标志着首次针对中心核肌病（Centronuclear Myopathies，CNM）患者的反义药物治疗。

DYN101是一种研究性反义药物，用于调节发动蛋白2（DNM2）的表达，以治疗肌管和中心核肌病（Myotubular and Centronuclear Myopathies）。CNMs是一系列严重危及生命的罕见病，从出生起便会影响骨骼肌。中心核肌病在欧洲、美国、日本和澳大利亚等国家影响4000-5000例患者。DYN101是与RNA靶向药物开发行业的领先者Ionis制药公司合作研发的药物。在多个该疾病的小鼠模型中观察到临床前有效性，从而说明人类潜在疾病修饰结果的能力。

Dynacure首席医务官Chris Freitag博士表示：“我们致力于为CNM患者及其家属提供治疗方案，以治疗这种毁灭性、进行性的肌肉疾病。我们非常高兴向这个目标迈近了一步，在我们1/2期研究Unite -CNM中实现首个患者DYN101给药。我们期待能从这个研究中获得更多有价值的临床观察，也期待在2021年报告‘Unite -CNM的中期结果。”

内梅亨大学（荷兰）医学中心神经学专家Nicol Voermans 博士评论到：“开始对16岁以上X连锁常染色体显性遗传CNM患者进行DYN101有效性临床评估，是针对CNM治疗方法最重要的进展。这是唯一能够给CNM患者提供治疗希望的试验。”

Ionis制药公司首席执行官、Dynacure董事会成员Brett Monia 博士表示：“这项基于Ionis技术平台的临床试验，是首个测试反义药物治疗中心核肌病疗效的研究性研究。Dynacure的治疗方法有望通过调节DNM2为广大CNM患者提供治疗益处。我们期待与Dynacure继续开展富有成果的合作。”

关于1/2期研究Unite-CNM（DYN101-C101）

“Unite -CNM”（DYN101-C101）是一项多中心、剂量递增性研究，用于评估DYN101对18位16岁以上x连锁CNM（XLCNM）或染色体显性CNM（XLCNM）患者的安全性、耐受度、药物代谢动力学及初步疗效。招募到的患者将进入磨合期或者从正在进行的自然病史研究中转过来，该研究由法国肌病学研究所(Institute of Myology)赞助，其中包括60名患有XLCNM或ADCNM的受试者。虽然1 / 2期研究将主要目的是通过安全性、耐受性和治疗12周后来找到最佳剂量，但也将在探索性分析中评估多个领域的有效性，包括肌肉功能、呼吸功能和肌肉强度。在完成Unite-CNM研究后，Dynacure希望调查一个潜在注册导向的2 / 3期研究(所有年龄组)，将包括美国和欧洲等地区。

关于中心核肌病

肌管和中心核肌病（CNM）是一系列严重危及生命的罕见病，从出生起便会影响骨骼肌。CNMs的命名是基于肌肉活检中观察到的异常发现，肌纤维核的中心部分。这种疾病由MTM1、DNM2和BIN1等多个基因突变引起，Dynacure的科学家发现了DNM2的增加与该疾病的直接诱因的联系。CNM有许多基因形式，包括x连锁隐性（XLCNM/肌管肌病）、常染色体显性（ADCNM）、以及常染色体隐性（ARCNM）, 预后差。在欧洲、美国、日本及澳大利亚，中心核肌病影响约4000-5000名患者。

关于DYN101

DYN101是一种研究性反义寡核苷酸，通过使用Ionis公司专有的反义技术来调节发动蛋白2（DNM2）表达，从而治疗肌管和中心核肌病（CNM）。临床前研究表明，DYN101在CNM中具有疾病修饰的潜力，且在XLCNM和ADCNM动物模型中有着令人信服的临床前疗效。在全身体力和小鼠存活率上观察到了明确的剂量依赖性的改善，和疾病的预防性和可逆性。DYN101的发展计划非常广泛，它是目前已知的针对大多数CNM人群、XLCNM和ADCNM进行研究的唯一项目。DYN101已被美国FDA和EMA授予孤儿药资格认定。

外文：Dynacure Announces First Patient Dosed in Phase 1 / 2 ‘UNITE-CNM’ Study of DYN101 for the Treatment of Myotubular and Centronuclear Myopathies (CNM)